Morgan Stanley cobre de uma só vez oito empresas de biotecnologia! PTC Therapeutics (PTCT.US) e Belite Bio (BLTE.US) recebem avaliações positivas, destacando vários medicamentos promissores com potencial de sucesso.

De acordo com o aplicativo financeiro Zhihu Finance, o Morgan Stanley publicou recentemente um relatório cobrindo pela primeira vez oito empresas de biotecnologia com negócios em doenças raras, oftalmologia, doenças pulmonares e neuropsiquiatria. O banco destaca principalmente o potencial de crescimento da PTC Therapeutics (PTCT.US) impulsionado pelo Sephience, além das oportunidades para a Belite Bio (BLTE.US) ser o primeiro tratamento aprovado e comercializado para a doença de Stargardt. Ao mesmo tempo, o banco também está atento às oportunidades de mercado da Trevi Therapeutics (TRVI.US) no campo da tosse crônica, e ao potencial da COMPASS Pathways (CMPS.US) de entrar na fase de comercialização em 2027.

PTC Therapeutics — classificação “Overweight”, preço-alvo de US$104

Segundo o Morgan Stanley, o medicamento oral Sephience para o tratamento da fenilcetonúria (PKU), desenvolvido pela PTC Therapeutics, superou US$600 milhões em vendas anualizadas apenas um ano após seu lançamento. O pico de receita futura pode chegar a aproximadamente US$1,7 bilhão. Considerando o caixa e equivalentes de caixa de cerca de US$2,2 bilhões até 30 de junho de 2026, mesmo sem atribuir valor à linha de P&D, a ação ainda possui espaço para valorização.

Atualmente, os cerca de 100 primeiros centros de excelência dos EUA começaram a prescrever Sephience. O Morgan Stanley acredita que o número líquido de pacientes adicionais e a persistência no uso do medicamento são os principais pontos de discussão no mercado. Para os resultados do terceiro trimestre divulgados em 29 de outubro, caso o número líquido de novos pacientes seja equivalente aos 403 do segundo trimestre, e a companhia eleve sua projeção de receita de produto para o exercício de 2026, o banco considerará o resultado dentro do esperado. O Morgan Stanley projeta a receita do Sephience para 2026 em US$955 milhões, acima do guidance atual da empresa, de US$850 milhões a US$950 milhões.

O banco atribui apenas um valor razoável à linha de P&D. Além dos negócios atuais, catalisadores potenciais incluem: comunicação com a FDA sobre o votoplam na segunda metade de 2026, início do estudo PROVE-FA, e submissão do pedido de licença do produto biológico (BLA) do ST-920 prevista para o quarto trimestre de 2026.

Belite Bio — classificação “Overweight”, preço-alvo de US$206

O Morgan Stanley acredita que o tinlarebant poderá se tornar a primeira terapia aprovada para tratar a doença de Stargardt tipo 1 (STGD1), com data-alvo de PDUFA em 12 de fevereiro de 2027. Isso se baseia no estudo de fase III DRAGON, que mostrou uma redução de 35,7% na progressão da lesão (p=0,0033) e um perfil de segurança consistente com o mecanismo de ação.

Embora a aprovação possa depender de apenas um estudo de fase III, o banco acredita que outras evidências do estudo DRAGON — incluindo dados do olho contralateral e indicadores DAF e qAF — podem fornecer mais suporte. Além disso, o depoimento positivo da administração sobre o feedback da FDA reforça esse cenário. O banco projeta que a FDA não exigirá dados do estudo DRAGON II.

O Morgan Stanley considera que há várias oportunidades de mercado de blockbuster em STGD1, com pico de receita ajustada ao risco em cerca de US$3 bilhões. Atualmente, há cerca de 20.000 pacientes clinicamente diagnosticados nos EUA. Diferentes preços finais em relação ao preço de compra por atacado (WAC) hipotético de US$300 mil assumido pelo banco também podem trazer upside adicional.

No primeiro semestre de 2027, os dados intermediários do estudo PHOENIX para atrofia geográfica (GA) serão divulgados. O banco atribui 40% de probabilidade de sucesso (PoS) ao projeto, cujo resultado pode criar mais upside além do negócio de STGD1.

Trevi Therapeutics — classificação “Overweight”, preço-alvo de US$23

O Morgan Stanley observa que o Hadúvio utiliza mecanismos mistos de agonista μ-opioide e antagonista κ-opioide, o que pode fazer da Trevi Therapeutics a primeira empresa a receber aprovação da FDA para tratamento de tosse crônica. O banco avalia que há uma oportunidade de blockbuster relativamente de baixo risco no tratamento de tosse associada à fibrose pulmonar idiopática (IPF), independente do tratamento de tosse crônica refratária (RCC). O estudo de fase IIb LAKE na última também pode liberar mais potencial de blockbuster.

O Morgan Stanley acredita que, no estudo de fase III OCEAN-2 (com dados esperados para o segundo semestre de 2027), se a frequência da tosse em 24 horas cair pelo menos 30% em comparação ao placebo, os resultados relatados pelos pacientes (PRO) oferecerem suporte e a taxa de descontinuação for semelhante ao placebo, isso estará dentro das expectativas principais. Este julgamento corresponde à suposição de potência estatística do ensaio e à redução de 36,5% observada no grupo de 54mg, duas vezes ao dia, do estudo de fase III CORAL.

Antes da divulgação dos dados, a reavaliação do tamanho amostral do estudo LAKE para RCC (prevista para o quarto trimestre de 2026) e o acordo com a FDA para a indicação de doença pulmonar intersticial não-IPF (ILD; avanço esperado para o segundo semestre de 2026) são eventos críticos. O estudo OCEAN-1, com dados esperando para o primeiro semestre de 2028, fornecerá avaliações de eficácia para 24 semanas.

Compass Pathways — classificação “Overweight”, preço-alvo de US$18

O Morgan Stanley acredita que o COMP360 poderá ser a primeira terapia psicodélica clássica aprovada. O pedido de novo medicamento (NDA) para depressão resistente ao tratamento (TRD) deve ser concluído no quarto trimestre de 2026, com o Certificado de Revisão Prioritária Nacional (CNPV) apoiando a aprovação no primeiro semestre de 2027.

O pedido se baseia em dois estudos de fase III positivos: o estudo COMP005 mostrou que após uma dose única, a pontuação na escala Montgomery-Åsberg de depressão (MADRS) foi 3,6 pontos abaixo do placebo; o COMP006 mostrou que após duas doses, a pontuação foi 3,8 pontos inferior ao grupo de controle ativo de 1mg; ambos com p menores que 0,001. O perfil de tolerabilidade é bom e não houve desequilíbrio clinicamente significativo na incidência de tendências suicidas.

Dado que o tratamento exige cerca de 6 horas de supervisão, e o lançamento depende da reclassificação regulatória pelo DEA, a execução no lançamento é um ponto central de debate para o mercado. Contudo, o Morgan Stanley acha que a rede existente de cerca de 8.000 centros de tratamento Spravato, o código CPT dedicado para terapia psicodélica e a abordagem cautelosa da equipe de gestão — “ir devagar para ir mais rápido” — irão apoiar o processo de comercialização. O banco espera que a receita cresça gradualmente na segunda metade de 2027, em vez de saltar rapidamente no lançamento.

O banco acredita que o mercado de TRD oferece oportunidades de blockbuster, com vendas pico ajustadas ao risco de cerca de US$1,3 bilhão nos EUA. Existem cerca de 4 milhões de pacientes com TRD no país, enquanto apenas cerca de 100.000 recebem Spravato atualmente. A administração prevê que cada paciente faça 2 a 4 infusões por ano, acima do pressuposto do banco de cerca de 1,75 vezes, o que também pode gerar mais upside.

O estudo COMP202 de fase IIb/III para transtorno de estresse pós-traumático (PTSD) não está incluído no cenário-base do banco, mas pode gerar upside adicional além da área de TRD.

4D Molecular Therapeutics (FDMT.US) — classificação “Equal-weight”, cenário-base preço-alvo US$7-16

O Morgan Stanley aponta que o 4D-150 permite administração única via injeção intravítrea, podendo reduzir significativamente o fardo das injeções de anti-VEGF. As injeções frequentes são um fator importante para a menor eficácia dessas terapias no mundo real, e o 4D-150 pode melhorar o desfecho do paciente mesmo sem superar a eficácia. Entretanto, o banco considera que a durabilidade além do primeiro ano e o protocolo de redução de corticosteróides de 20 semanas são aspectos críticos para a ampla adoção.

Para o estudo de fase III 4FRONT-1 (dados previstos para o segundo trimestre de 2027), o banco considera o cenário-base ser atingido se a melhor acuidade visual corrigida (BCVA) com o 4D-150 não for inferior ao aflibercepte 2mg a cada 8 semanas (Q8W), com a diferença dentro do limite de não inferioridade de cerca de 4 letras; a taxa de inflamação intraocular (IOI) conforme observado no estudo PRISM, cerca de 3%, e sintomas leves e transitórios; e o fardo do tratamento reduzido em mais de 70-80%.

Além dos dados dos ensaios, o banco vai acompanhar o estudo de fase III do suravec (injeção sub-retiniana) desenvolvido pela AbbVie/Regenxbio (dados em 4T26), e também o estudo ARTEMIS da Ixo-vec da Eli Lilly (dados no primeiro trimestre de 2027).

Avalyn Pharma (AVLN.US) — classificação “Overweight”, preço-alvo de US$57

Para o Morgan Stanley, a administração inalatória pode superar os problemas de tolerabilidade do Esbriet e Ofev. Para o AP01 e AP02, o banco vê potencial para se tornarem vários produtos de blockbuster, sem precisar superar a eficácia das terapias já existentes.

No estudo de fase IIb MIST (dados previstos para o segundo semestre de 2027), se o volume expiratório forçado do pulmão (FVC) tiver uma diferença significativa em relação ao placebo, alcançando pelo menos cerca de 65 ml, e a taxa de descontinuação for semelhante ao placebo, o resultado estará dentro do esperado.

Além dos dados do ensaio, o estudo ALOFTPPF da Bristol-Myers Squibb (dados no início de 2027) e o exercício dos direitos de opção da PARI (até 1 de janeiro de 2028) são eventos cruciais.

Regenxbio (RGNX.US) — classificação “Overweight”, preço-alvo de US$18

O Morgan Stanley nota que a Regenxbio possui dois motores de valor em estágio avançado com terapias gênicas de dose única: suravec (em parceria com a AbbVie) para degeneração macular relacionada à idade úmida (AMD úmida) e retinopatia diabética (DR); e RGX-202, de propriedade integral da empresa, para distrofia muscular de Duchenne (DMD).

O divisor de águas a curto prazo é a divulgação dos dados chave para AMD úmida. Além disso, com a restrição do uso de Elevidys, há espaço para uma segunda terapia gênica no campo da DMD. (SRPT é coberta por Mike Ulz.)

O banco considera que os estudos ATMOSPHERE e ASCENT (dados esperados para o quarto trimestre de 2026) devem, para um resultado positivo, mostrar BCVA dentro dos padrões de não inferioridade, redução do fardo do tratamento em pelo menos 50% e ausência de inflamação intraocular (IOI) associada ao medicamento.

O pedido rolling de BLA para RGX-202 deve ser completado no primeiro trimestre de 2027, sendo o status de avaliação da FDA também um evento-chave. Ambos impactarão a possibilidade de aprovação acelerada no segundo semestre de 2027.

Os principais riscos incluem: sinais de segurança cirúrgica ou inflamatória em estudos de fase III envolvendo mais de 1.200 pacientes; exigências da FDA para dados de estudo controlados randomizados para indicação de DMD; e riscos de financiamento. A empresa atualmente prevê caixa suficiente para operar até o quarto trimestre de 2027, em preparação para possível comercialização.

Kalaris Therapeutics (KLRS.US) — classificação “Overweight”, preço-alvo de US$14

Segundo o Morgan Stanley, a abordagem de ligação à heparina no TH103 poderá fornecer maior durabilidade frente às atuais terapias anti-VEGF. Considerando que o preço atual não reflete praticamente o valor do TH103, o banco vê uma relação risco-retorno atraente antes dos dados preliminares do estudo MAD de fase Ib/II no primeiro semestre de 2027.

A segurança é atualmente a principal questão em debate. O Morgan Stanley considera como cenário base: o lote mais recente de TH103 causa apenas IOI leve a moderada e transitória; os ganhos de visão e anatomia ocular similares aos das terapias anti-VEGF já aprovadas; e uma proporção significativa de pacientes atingindo intervalo de retratamento de pelo menos 16 semanas.

Além dos dados do ensaio, o banco também acompanhará o estudo de fase III do suravec da AbbVie/REGENXBIO (dados em 4T26) e o estudo de fase III 4FRONT-1 do 4D-150 (dados em 2T27) como importantes referências para avaliar a durabilidade da eficácia.

Considerando o caixa atual da empresa, suficiente para operar até o quarto trimestre de 2027, e o início planejado do estudo de fase III para o final de 2027, a empresa provavelmente precisará levantar recursos antes de iniciar o estudo.