Ionis Pharmaceuticals（纳斯达克股票代码：IONS）已成功完成其三期临床试验Reveal研究关键队列的患者入组工作，该研究旨在评估药物昂丹司琼（Obudanersen）用于治疗安格曼综合征的疗效

这项名为Reveal的研究是评估昂丹司琼的关键性试验，其核心队列的入组完成标志着该药物研发进程中的一个重要里程碑。安格曼综合征是一种罕见的神经遗传性疾病，目前治疗选择有限，因此该疗法的进展备受关注。 公司表示，将按计划推进后续的临床试验和数据收集工作，以评估该药物的安全性和有效性。这一进展为潜在的新治疗方案带来了希望，也反映了Ionis在RNA靶向疗法领域的持续探索。