Tiếng ồn nghi ngờ xuất hiện, CEO của Moderna trấn an thị trường: vắc-xin cá nhân hóa chống ung thư sẽ bao phủ nhiều loại ung thư hơn

Giám đốc điều hành Moderna thể hiện sự tự tin mạnh mẽ vào triển vọng của vắc-xin mRNA cá nhân hóa chống ung thư do công ty phát triển, khẳng định rằng công nghệ này sẽ hoạt động trên nhiều loại khối u khác nhau, nhưng các nhà phân tích vẫn chưa hết nghi ngờ về giá trị thương mại của sản phẩm này.

Ngày thứ Hai, 26/10, Giám đốc điều hành Moderna Stephane Bancel cho biết trong cuộc phỏng vấn với truyền hình Bloomberg, vắc-xin mRNA cá nhân hóa chống ung thư intismeran autogene" hợp tác phát triển với Merck sẽ có hiệu quả đối với nhiều loại ung thư ngoài hắc tố.

Bancel trong cuộc phỏng vấn đã nhấn mạnh niềm tin của mình vào “nền tảng công nghệ vắc-xin mRNA cá nhân hóa dành cho khối u”, lấy thuốc chống ung thư nổi tiếng Keytruda của Merck làm ví dụ. Ông nói:

Miễn là loại khối u có hiệu quả với Keytruda, về lý thuyết nền tảng này đều có thể phát huy tác dụng.

Keytruda là thuốc điều trị miễn dịch chống ung thư hàng đầu của Merck, hiện đã được phê duyệt cho điều trị nhiều loại ung thư khác nhau.

Đồng thời, Bancel tiết lộ, một thử nghiệm quy mô lớn trên bệnh ung thư thận có thể công bố dữ liệu sớm nhất vào cuối năm nay hoặc đầu năm sau, ông thể hiện kỳ vọng rõ ràng vào kết quả thử nghiệm ung thư thận.

Đây là lần đầu tiên Bancel, với tư cách là người ra quyết định cao nhất của công ty, xác nhận công khai về triển vọng “đa loại khối u”. Trước đó, trong mô hình định giá thị trường, đóng góp của vắc-xin ung thư chủ yếu tập trung vào chỉ định hắc tố. Tuy nhiên, liệu câu chuyện “đa loại khối u” có thể chuyển hóa thành phục hồi giá trị hay không, thị trường vẫn còn nhiều tranh luận.

Trước đây, các nhà phân tích Jefferies cảnh báo rằng hiệu quả tích cực ở hắc tố liệu có thể tái hiện ở các chỉ định khác hay không "vẫn chưa có kết luận". Các nhà phân tích của Citi duy trì xếp hạng "bán ra" đối với Moderna, cho rằng ứng dụng thương mại của vắc-xin này có hạn chế rõ rệt.

Chỉ tuần trước, tại Hội nghị thường niên khoa học nội ung thư châu Âu (ESMO) ở Madrid, công ty đã công bố dữ liệu chi tiết về thử nghiệm giai đoạn ba trên hắc tố, khiến một số nhà đầu tư thất vọng và cổ phiếu Moderna biến động mạnh.

intismeran autogene là vắc-xin được cá nhân hóa cho từng bệnh nhân, sử dụng thông tin gene lấy từ khối u để xây dựng phản ứng miễn dịch cá nhân hóa chống khối u, hiện đang được nghiên cứu trên nhiều loại ung thư như ung thư thận, phổi, bàng quang.

Về mở rộng quy mô sản xuất, Bancel đã phản hồi những lo ngại bên ngoài, nói rằng phát triển sản xuất vắc-xin Covid-19 "là một thách thức lớn hơn nhiều so với vắc-xin ung thư cá nhân hóa", đồng thời cho biết công ty đã tích lũy nhiều kinh nghiệm kỹ thuật từ sản xuất vắc-xin Covid-19 có thể áp dụng.

Ông còn tiết lộ, thời gian sản xuất vắc-xin trong thử nghiệm giai đoạn ba khoảng chín tuần, và với sự tối ưu hóa kỹ thuật, thời gian này có thể tiếp tục được rút ngắn. Các nhà phân tích dự đoán intismeran sẽ được cấp phép vào năm sau.

Tháng 8 năm nay, Moderna và Merck công bố rằng vắc-xin này trong thử nghiệm giai đoạn ba then chốt trên hắc tố đã giảm tỷ lệ tái phát, tin tức này nhận được sự chú ý rộng rãi từ thị trường. Sau đó, giá cổ phiếu liên tục tăng, mức tăng lũy kế trong năm từng đạt gần 780%.

Tuy nhiên, dữ liệu chi tiết mới được công bố gần đây đã khiến một số nhà đầu tư thất vọng, cho rằng dữ liệu không đạt kỳ vọng cao như trước đó, cổ phiếu Moderna bị lao dốc phản ánh sự chú ý lớn và mức độ không chắc chắn cao đối với công nghệ này cùng tồn tại trên thị trường.

Theo Bloomberg, các bác sĩ ung thư nhìn chung công nhận dữ liệu về hắc tố, nhưng tranh luận về việc liệu công nghệ này có thể được mở rộng cho các loại ung thư khác vẫn còn tiếp diễn đối với các nhà đầu tư.

Một tranh luận chưa có hồi kết là: giá trị so sánh giữa intismeran và liệu pháp miễn dịch bổ trợ mới hiện có.

Liệu pháp miễn dịch bổ trợ mới là sử dụng các thuốc như Keytruda, Yervoy hoặc Opdivo của Bristol Myers Squibb trước khi phẫu thuật cắt bỏ khối u. Nhiều nghiên cứu bổ trợ mới cho thấy liệu pháp này có thể kéo dài đáng kể thời gian sống của một số bệnh nhân trước khi tái phát hoặc tử vong do ung thư.

Nếu hiệu quả tương đồng, quy trình sản xuất cá nhân hóa phức tạp và chi phí tiềm năng cao của intismeran sẽ bị nghi ngờ về tính hợp lý.

Tuy nhiên, các bác sĩ ung thư nhấn mạnh không phải tất cả bệnh nhân hắc tố đều thích hợp với liệu pháp miễn dịch bổ trợ mới, các nhà phân tích cũng cho rằng thiết kế thử nghiệm giữa hai nhóm có sự khác biệt cơ bản, việc so sánh trực tiếp là không công bằng. Seigerman cho biết:

Khi chưa có dữ liệu đồng nhất, dự kiến quyết định lựa chọn giữa hai phương án sẽ do bác sĩ quyết định từng trường hợp.

Dù ban lãnh đạo có thái độ tích cực, các nhà phân tích bên ngoài vẫn có ý kiến rất khác nhau về tiềm năng thương mại hóa của vắc-xin này.

Nhà phân tích Akash Tewari của Jefferies trong báo cáo gửi khách hàng ngày 22/10 ước tính, doanh số cực đại của intismeran autogene có thể đạt 4,6 tỷ USD nhưng đồng thời cảnh báo hiệu quả tích cực của hắc tố liệu có thể tái hiện ở các chỉ định khác "vẫn chưa có kết luận".

Trong báo cáo cập nhật sau đó, ông chỉ ra dữ liệu cho thấy hiệu quả hưởng lợi của vắc-xin có thể tăng lên theo thời gian.

Nhà phân tích Geoff Meacham của Citi có thái độ thận trọng hơn. Trong báo cáo duy trì xếp hạng "bán ra", Meacham chỉ ra tại Hội nghị khoa học nội ung thư châu Âu, ban lãnh đạo và các chuyên gia chủ chốt tham gia nhấn mạnh phản ứng miễn dịch đặc hiệu với kháng nguyên mới của vắc-xin, hiệu quả ở các nhóm nguy cơ khác nhau của hắc tố và sự tự tin vào chỉ số sống không tái phát cùng thời gian sống không di căn sẽ chuyển hóa thành lợi ích sống tổng thể.

Tuy nhiên Meacham lưu ý, hội nghị đề cập rất ít đến sản xuất, tính phù hợp với bệnh nhân, thứ tự điều trị và tầm quan trọng của dữ liệu sống tổng thể trưởng thành.

Ông còn chỉ ra rằng, chỉ một số ít bệnh nhân hắc tố đáp ứng tiêu chuẩn "tổn thương lớn có thể cắt bỏ" để nhập thử nghiệm, đồng nghĩa với phạm vi áp dụng intismeran trong thực tế lâm sàng có thể "hạn chế hơn kỳ vọng của một số nhà đầu tư".

Ngoài ra, Meacham cho biết intismeran đơn trị liệu có tính hấp dẫn về mặt lý thuyết, nhưng với hiệu quả và độ an toàn đã được xác lập của Keytruda, phương án này "trên thực tế vẫn rất lý thuyết".

Ông kết luận rằng, cuộc họp điện thoại lần này "củng cố niềm tin của ban lãnh đạo vào nền tảng, nhưng không thực sự thay đổi đánh giá của chúng tôi về hạn chế thương mại và sai lệch định giá của sản phẩm này".