Morgan Stanley охоплює відразу вісім біотехнологічних компаній! PTC Therapeutics (PTCT.US), Belite Bio (BLTE.US) отримують позитивний прогноз — відзначені кілька перспективних важливих препаратів

Ukrainian Planet Daily повідомляє, що Morgan Stanley у нещодавній дослідницькій доповіді вперше охопив вісім біотехнологічних компаній, які працюють у сферах рідкісних хвороб, офтальмології, легеневих захворювань та неврологічних і психічних порушень. Банк особливо відзначає потенціал зростання PTC Therapeutics (PTCT.US) під впливом Sephience, а також те, що Belite Bio (BLTE.US) має шанс стати першим схваленим та комерціалізованим лікуванням Stargardt disease. Одночасно банк звертає увагу на ринкові можливості Trevi Therapeutics (TRVI.US) у сфері хронічного кашлю та потенціал COMPASS Pathways (CMPS.US), яка може розпочати комерціалізацію у 2027 році.

PTC Therapeutics — рейтинг “підвищити”, цільова ціна $104

Morgan Stanley вважає, що розроблений PTC Therapeutics пероральний препарат для лікування фенілкетонурії (PKU), Sephience, лише за рік після запуску досягнув річних продажів понад $600 млн, а максимальний дохід у майбутньому може наблизитись до $1,7 млрд. Додаючи близько $2,2 млрд готівки та еквівалентів станом на 30 червня 2026 року, навіть без оцінки вартості дослідницьких проектів, акції мають потенціал для зростання.

Нині всі близько 100 центри досконалості у США вже почали виписувати рецепти на Sephience. Morgan Stanley вважає, що чисте зростання кількості пацієнтів і тривалість їхнього лікування — основна точка дискусії на ринку. Для третього кварталу (оголошення 29 жовтня), якщо чисте зростання пацієнтів буде аналогічним другому кварталу (403 пацієнти) і компанія підвищить прогноз на 2026 фінансовий рік, це відповідатиме базовим очікуванням. Банк прогнозує дохід від Sephience у 2026 фінансовому році $955 млн — це вище поточного прогнозу компанії $850–950 млн.

Morgan Stanley лише помірно оцінює дослідницькі напрямки. Окрім комерційних продуктів, серед можливих каталізаторів: у другій половині 2026 року — обговорення votoplam з FDA, запуск дослідження PROVE-FA та очікуване завершення подачі заявки на біологічний продукт ST-920 (BLA) у четвертому кварталі 2026 року.

Belite Bio — рейтинг “підвищити”, цільова ціна $206

Morgan Stanley відзначає, що tinlarebant має потенціал стати першим схваленим лікуванням Stargardt disease типу 1 (STGD1), орієнтовна дата PDUFA — 12 лютого 2027 року. Основою для цього є III фаза DRAGON: швидкість росту ушкодження уповільнюється на 35,7% (p=0,0033), профіль безпеки сприятливий і відповідає механізму дії.

Хоча схвалення може базуватись на одному дослідженні III фази, банк прогнозує, що додаткові дані з DRAGON — включаючи інформацію з протилежного ока, показники DAF та qAF — додатково підтримують застосування. Команда менеджменту також позитивно інтерпретує відгуки FDA. Morgan Stanley не очікує, що FDA вимагатиме дані з DRAGON II.

Банк оцінює, що в секторі STGD1 існує декілька потенційно великомасштабних ринкових можливостей, а з ризиковим коригуванням пік доходу може бути близько $3 млрд. В США вже близько 20 тис. клінічно діагностованих пацієнтів. Різниця у фінальній ціні порівняно з прогнозом банку ($300 тис. WAC) також може створити додатковий потенціал для зростання.

У першій половині 2027 року очікується проміжний аналіз PHOENIX для географічної атрофії (GA). Банк оцінює ймовірність успіху цього проекту як 40%, і результат може додатково збільшити потенціал поза STGD1.

Trevi Therapeutics — рейтинг “підвищити”, цільова ціна $23

Morgan Stanley вважає, що Haduvio, що комбінує механізм агоніста μ-опіоїдного рецептора і антагоніста κ-опіоїдного рецептора, може дозволити Trevi Therapeutics стати першим схваленим FDA постачальником терапії для хронічного кашлю. Банк оцінює, що є відносно низькоризикова велика ринкова можливість у кашлі, пов’язаному з ідіопатичним легеневим фіброзом (IPF), яка не залежить від бізнесу стійкого хронічного кашлю (RCC). Останній, згідно з IIb фазою випробування LAKE, може ще додатково розкрити ринковий потенціал.

Morgan Stanley вважає, що у III фазі OCEAN-2 (очікується у другій половині 2027 року), якщо частота кашлю за 24 години зменшиться принаймні на 30% у порівнянні з плацебо, при цьому PRO підтримує результати, а частота припинення лікування схожа з плацебо, результат відповідатиме очікуванням. Це відповідає статистичній потужності дизайну випробування і результатам III фази CORAL (36,5% зменшення для дозування 54 мг BID).

До оголошення даних варто слідкувати за переоцінкою вибірки для LAKE у RCC (очікується четвертий квартал 2026) і узгодженням з FDA щодо показань для нелегеневої інтерстиційної хвороби (ILD) (очікується друга половина 2026 року). Дані OCEAN-1 (очікується перша половина 2028 року) дадуть оцінку збереження ефекту за 24 тижні.

Compass Pathways — рейтинг “підвищити”, цільова ціна $18

Morgan Stanley вважає, що COMP360 може стати першим схваленим класичним психоделічним препаратом для лікування. NDA для терапії резистентної депресії (TRD) планується подати у четвертому кварталі 2026 року, а сертифікат CNPV підтримує схвалення у першій половині 2027 року.

Реєстрація базується на двох позитивних III фазах: COMP005 — зниження балів MADRS після однократного прийому на 3,6 пункти проти плацебо; COMP006 — зниження балів на 3,8 проти 1 мг активного контролю з двома прийомами; p-value обох досліджень <0,001. Терапія добре переноситься, не відмічено дисбалансу за суїцидальними тенденціями.

Через необхідність приблизно 6 годинного нагляду та потребу внести зміни до класифікації DEA, процес комерціалізації залишається предметом обговорення. Morgan Stanley вважає, що мережа з 8000 центрів Spravato, окремо встановлений CPT-код для психоделічної терапії, і обережна тактика менеджменту (“go slow to go fast”) сприятимуть впровадженню. Банк прогнозує поступове збільшення доходу у другій половині 2027 року, а не миттєвий стрибок після запуску.

Morgan Stanley оцінює, що TRD пропонує великомасштабний ринковий потенціал, з піковими продажами в США $1,3 млрд. В країні близько 4 млн пацієнтів з TRD; нині Spravato лікує лише близько 100 тис. менеджмент прогнозує середню частоту введення 2–4 рази на рік, що вище за оцінку банку (близько 1,75), і це може призвести до додаткового зростання.

IIb/III дослідження COMP202 для PTSD не включене до базового сценарію оцінки, проте може додатково збільшити потенціал поза напрямком TRD.

4D Molecular Therapeutics (FDMT.US) — рейтинг “на рівні ринку”, базова цільова ціна $7–16

Morgan Stanley вважає, що одноразова інтравітреальна ін’єкція 4D-150 може суттєво знизити навантаження ін’єкції анти-VEGF препаратів. Часте введення — головна причина низької ефективності терапії у реальному світі, і 4D-150 не обов’язково має перевершити конкурентів по ефективності, щоб покращити результати для пацієнтів. Проте більш ніж річна стійкість ефекту та 20-тижнева схема зменшення стероїдів є ключовими для масштабного застосування.

Банк оцінює, що у III фазі 4FRONT-1 (очікується другий квартал 2027 року), якщо найкраща коригована зір (BCVA) не буде гірша за 2 мг aflibercept Q8W в межах 4 букв, інтраокулярне запалення (IOI) близько 3% (як у PRISM), легкі та короткочасні симптоми, і зниження навантаження >70–80%, результат буде у межах базових очікувань.

Поміж результатами випробування, банк слідкуватиме за III фазою subretinalної терапії suravec від AbbVie/Regenxbio (очікується четвертий квартал 2026 року) і Ixo-vec ARTEMIS від Eli Lilly (очікується перший квартал 2027 року).

Avalyn Pharma (AVLN.US) — рейтинг “підвищити”, цільова ціна $57

Morgan Stanley вважає, що інгаляційне введення може вирішити проблеми переносимості Esbriet і Ofev. Для AP01 і AP02, банк оцінює, що обидва препарати мають шанс стати продуктами blockbuster-категорії і не обов’язково мають перевершити ефективність існуючих терапій.

Банк оцінює, що у IIb фазі MIST (очікується друга половина 2027 року), при статистично значущій різниці у форсованому життєвому об’ємі легень (FVC) — мінімум 65 мл — і схожому рівні припинення лікування з плацебо, результат буде відповідати базовим очікуванням.

Окрім даних випробування, ключовими є результати ALOFTPPF від Bristol Myers Squibb (очікується на початку 2027 року), і виконання PARI опціону (очікується до 1 січня 2028 року).

Regenxbio (RGNX.US) — рейтинг “підвищити”, цільова ціна $18

Morgan Stanley вважає, що Regenxbio має два ключових драйвера цінності у пізньому етапі розробки генної терапії з одноразовим введенням: suravec — разом з AbbVie для wet AMD і діабетичної ретинопатії (DR); та повністю власний RGX-202 для Duchenne Muscular Dystrophy (DMD).

Останнім ключовим моментом буде публікація даних wet AMD. Зі скороченням показань Elevidys, з’являється можливість для другої генної терапії в DMD. (SRPT покриває Mike Ulz).

Morgan Stanley вважає, що якщо ATMOSPHERE і ASCENT (очікується четвертий квартал 2026 року) покажуть стандарти BCVA та зниження навантаження щонайменше на 50%, і не виникне пов’язаного з препаратом IOI, результат буде позитивним.

Ролінг-заявка BLA RGX-202 очікується в першому кварталі 2027 року, а визначення статусу FDA має ключове значення. Обидва фактори вплинуть на можливість отримати прискорене схвалення у другій половині 2027 року.

Ключові ризики: появa хірургічних/запальних проблем безпеки у III фазі (більше 1200 пацієнтів), вимога FDA для DMD рандомізованих контрольованих даних, ризик фінансування. Компанія оцінює, що готівки вистачить до четвертого кварталу 2027 року для підготовки до потенційного запуску.

Kalaris Therapeutics (KLRS.US) — рейтинг “підвищити”, цільова ціна $14

Morgan Stanley вважає, що TH103 завдяки гепариновій прив’язці може забезпечити більш тривалий ефект, ніж поточні anti-VEGF терапії. З огляду на те, що акції зараз майже не враховують цінність TH103, банк прогнозує привабливе співвідношення ризику і доходу до публікації даних Ib/II MAD у першій половині 2027 року.

Безпека — головний предмет дискусії. Morgan Stanley бачить базовий сценарій: останні партії TH103 викликають тільки короткочасне, легке/помірне IOI; покращення зору та анатомії очей порівнялються з схваленими anti-VEGF; значна частина пацієнтів отримує інтервал до повторного лікування мінімум 16 тижнів.

Окрім даних випробування, банк слідкуватиме за III фазою suravec від AbbVie/REGENXBIO (очікується четвертий квартал 2026 року) та 4D-150 (III фаза 4FRONT-1, очікується другий квартал 2027 року) для порівняння тривалості ефекту.

Враховуючи, що компанія оцінює запас готівки до четвертого кварталу 2027 року, а III фаза планується на кінець 2027-го, Kalaris ймовірно проведе додаткове фінансування перед запуском випробування.