Três fracassos em uma semana! O medicamento DM1 da Novartis (NVS.US) não atinge o principal objetivo em teste clínico de fase III

Segundo informações do Zhihui Finance APP, a Novartis (NVS.US) sofreu o seu terceiro revés em ensaios clínicos em apenas uma semana. A farmacêutica suíça anunciou nesta terça-feira que seu medicamento experimental injetável del-desiran, desenvolvido para tratar a distrofia miotônica tipo 1 (DM1, uma doença rara de atrofia muscular), não atingiu o objetivo principal no estudo de fase III HARBOR.

Os dados mostram que, em comparação com o placebo, o tempo de abertura manual dos pacientes em vídeo (vHOT) não apresentou melhora estatisticamente significativa. A Novartis informou que foram observados sinais de atividade clínica em objetivos secundários e análises exploratórias, e que o perfil de segurança foi consistente com dados anteriores. A empresa fará uma análise mais detalhada dos dados completos e, após discutir com as autoridades reguladoras, definirá os próximos passos do desenvolvimento.

O del-desiran é o principal medicamento adquirido pela Novartis na transação de 12 bilhões de dólares para compra da Avidity Biosciences, sendo anteriormente considerado de grande potencial blockbluster. O fracasso deste ensaio acontece num momento em que a Novartis enfrenta o maior "patent cliff" de sua história, prejudicando ainda mais seus esforços de encontrar novas fontes de crescimento.

Na semana passada, a Novartis anunciou que seu medicamento cardíaco pelacarsen, desenvolvido para tratar doenças cardiovasculares (CVD) associadas ao aumento de lipoproteína(a) [Lp(a)], não atingiu o objetivo principal de reduzir o risco de eventos cardiovasculares no estudo de fase III Lp(a)HORIZON. Segundo a empresa, embora os níveis de lipoproteína(a) tenham diminuído, o medicamento não reduziu significativamente mortes cardiovasculares, infarto do miocárdio ou AVC, em comparação ao grupo placebo.

Também na semana passada, a Novartis informou que interrompeu de forma emergencial oito ensaios clínicos de terapias experimentais para doenças autoimunes e do sistema nervoso após a morte de três pacientes. Esta terapia experimental, chamada de terapia imunológica com células T receptoras de antígeno quimérico (CAR-T), modifica as células imunes dos pacientes para identificar alvos específicos e destruir células cancerígenas.

Um porta-voz da Novartis afirmou que, após tomar conhecimento das três mortes devido a reações imunológicas severas, a empresa suspendeu temporariamente os estudos correspondentes. Ainda não se sabe exatamente quando ocorreram esses óbitos. O porta-voz também comentou que a companhia está “realizando uma revisão abrangente dos eventos de segurança observados” e descreveu essa reação imunológica fatal como um risco de segurança já conhecido em terapias CAR-T. A empresa acrescentou que está trabalhando com comitês independentes de segurança que supervisionam a suspensão dos estudos e compartilhando todas as informações conhecidas com os órgãos reguladores.