Zaktualizowana wersja: Powodzenie późnego etapu badań klinicznych leku 1-Disc Medicine toruje drogę do zatwierdzenia tabletki na "alergię na światło słoneczne"

Pełne przepisanie, uzupełnione o komentarze analityków oraz informacje kontekstowe

Padmanabhan Ananthan

Reuters, 19 października - Disc Medicine (IRON.O) ogłosiła w poniedziałek, że jej eksperymentalna tabletka do leczenia rzadkiej choroby pomogła pacjentom spędzać więcej czasu na słońcu bez bólu, co spowodowało wzrost kursu akcji spółki o 35% podczas porannej sesji.

Udane późne badania kliniczne utorowały firmie Disc drogę do ponownego złożenia wniosku o rejestrację substancji bitopertin. Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) odrzuciła wcześniej w tym roku(link)wniosek o dopuszczenie tego leku. Disc planuje przedłożyć nowe dane przed końcem roku, z nadzieją, że lek zostanie zatwierdzony i wprowadzony na rynek około połowy 2027 roku.

Wówczas FDA wskazała na brak jasnego związku pomiędzy obniżeniem poziomu protoporfiryny u pacjentów a ich tolerancją na światło słoneczne.

Bitopertin jest rozwijany w leczeniu erytropoetycznej protoporfirii (EPP), dziedzicznej choroby krwi, w której w krwi gromadzi się substancja zwana protoporfiryną IX (PPIX), powodując nadwrażliwość na słońce i wywołując bolesne reakcje skórne po ekspozycji na światło słoneczne.

„Uważamy, że szerokość i spójność głównych wyników tego badania sprawiają, iż dopuszczenie leku wydaje się niemal pewne” – stwierdziła analityk Truist, Danielle Brill.

W tym badaniu klinicznym z udziałem 183 pacjentów w wieku 12 lat i starszych, u osób leczonych bitopertinem poziom PPIX został obniżony o 41,4% w porównaniu do grupy placebo. Po sześciu miesiącach leczenia czas spędzany miesięcznie bez bólu na słońcu wydłużył się o 12,2 godziny.

Lek znacząco ograniczył również liczbę fototoksycznych reakcji, czyli bólu skóry wywołanego przez światło.

„Te wyniki stanowią przełom naukowy w dziedzinie EPP... Spodziewam się, że trwale zmienią one kierunek badań nad lekami w tej dziedzinie” – powiedział prezes John Quisel podczas konferencji telefonicznej.

Obecnie pacjenci z EPP głównie unikają słońca lub stosują implant „Scenesse” firmy Clinuvel Pharmaceuticals CUV.AX w celu kontrolowania choroby.

Według analityków BMO szczytowa sprzedaż bitopertinu może sięgnąć 1,7 miliarda dolarów, a lek jako pierwsi zastosują pacjenci już zakwalifikowani do rozszerzonego programu dostępu FDA.

(Aby ułatwić korzystanie odbiorcom niebędącym rodzimymi użytkownikami języka angielskiego, Reuters automatycznie tłumaczy swoje wiadomości na kilka innych języków. Ze względu na możliwość błędów automatycznego tłumaczenia lub brakującego kontekstu, Reuters nie gwarantuje dokładności takiego tłumaczenia i udostępnia je wyłącznie dla wygody czytelnika. Reuters nie ponosi odpowiedzialności za jakiekolwiek szkody lub straty wynikające z korzystania z funkcji automatycznego tłumaczenia.)