UniQure (QURE) ogłasza pozytywne wyniki fazy I/IIa badania AMT-191 dla choroby Fabry'ego, wykazując utrzymującą się aktywność enzymatyczną
UniQure (NASDAQ:QURE) to jedna z najbardziej obiecujących tanich akcji do kupienia obecnie. 6 lutego UniQure ogłosiło pozytywne, zaktualizowane dane z fazy I/IIa badania klinicznego AMT-191, będącego terapią genową dla choroby Fabry'ego. U wszystkich 11 pacjentów otrzymujących trzy różne dawki zaobserwowano wzrost aktywności enzymu, przy czym u pacjenta leczonego najdłużej wysokie poziomy enzymu utrzymywały się przez ponad rok. Co istotne, poziomy enzymu były znacznie powyżej normy, wykazując wyraźną zależność między dawką a ilością wyprodukowanego enzymu.
Terapia pozwoliła 6 z 11 pacjentów na zaprzestanie regularnej terapii zastępczej enzymami/ERT po spełnieniu określonych kryteriów klinicznych. Nawet po odstawieniu ERT pacjenci utrzymywali stabilne poziomy lyso-Gb3, toksycznej substancji, która zwykle gromadzi się w przebiegu choroby Fabry'ego. Sugeruje to, że jednorazowa terapia genowa może potencjalnie zastąpić konieczność dożywotnich, cotygodniowych wlewów u niektórych pacjentów.
Choć terapia wydaje się obiecująca, UniQure wstrzymało podawanie nowych dawek w grupach średniej i wysokiej dawki, aby ocenić pewne kwestie bezpieczeństwa. U dwóch pacjentów w grupie średniej dawki wystąpiły wysokie poziomy enzymów wątrobowych, zaklasyfikowane jako toksyczność ograniczająca dawkę, choć obaj odpowiedzieli na leczenie steroidami. Inne wcześniej zgłaszane poważne zdarzenia w grupie wysokiej dawki obejmowały ból w klatce piersiowej i udar, choć niektóre uznano za niezwiązane z badaną substancją.
UniQure (NASDAQ:QURE) opracowuje terapie dla pacjentów cierpiących na rzadkie oraz inne poważne choroby w Stanach Zjednoczonych.
Zastrzeżenie: Treść tego artykułu odzwierciedla wyłącznie opinię autora i nie reprezentuje platformy w żadnym charakterze. Niniejszy artykuł nie ma służyć jako punkt odniesienia przy podejmowaniu decyzji inwestycyjnych.
Może Ci się również spodobać
Przed raportem za trzeci kwartał, Samsung Electronics i SK Hynix stoją w obliczu „bardzo wysokich oczekiwań”, sprawdzając „globalny handel AI”.
Fala AI napędza globalny "supercykl" półprzewodników, a łączny zysk operacyjny Samsunga i SK Hynix w trzecim kwartale może zbliżyć się do historycznego rekordu 190 bilionów wonów południowokoreańskich. Walka o HBM4 staje się coraz bardziej zacięta, inteligentne AI podnosi zapotrzebowanie na przepustowość pamięci dziesięciokrotnie, a pamięć staje się prawdziwą "krwią" centrów danych AI. Dwa nadchodzące sprawozdania finansowe zadecydują, czy ten boom jest tylko chwilowym zjawiskiem, czy też przyniesie strukturalną transformację w infrastrukturze technologicznej.
Dyrektor Meta AI Alexandr Wang: Dlaczego chcę stworzyć Muse
Muse w ciągu 12 dni od uruchomienia zgromadził 2,8 miliona pobrań, przewyższając ChatGPT w analogicznym okresie, a w jednym dniu ustanowił rekord USA z 264 tysiącami pobrań — co spowodowało wzrost wartości rynkowej Meta o 234 miliardy dolarów. Za tym sukcesem stoi otwarty list głównego dyrektora ds. sztucznej inteligencji, Alexandr Wang, dotyczący "ludzkich pragnień" oraz przejęcie, które kiedyś było wyśmiewane jako "szalone" — zakup za 14,3 miliarda dolarów przez Zuckerberga: dziś wygląda na to, że była to najkorzystniejsza transakcja kadrowa w historii Doliny Krzemowej.
UBS: Utrzymuje neutralną ocenę Tesla (TSLA.US), cena docelowa 385 dolarów, logika wyceny akcji zdominowana przez narrację AI
UBS prognozuje, że globalna liczba dostaw Tesli w trzecim kwartale 2026 roku (3Q26) wyniesie około 470 tysięcy pojazdów, co oznacza spadek o 5% rok do roku oraz o 1% w ujęciu kwartalnym.
Szaleństwo AI opiera się „5% rentowności amerykańskich obligacji”! Nasdaq osiąga nowe rekordy, wzmacniając układ „80/20”, Wall Street dokonuje ponownej oceny proporcji akcji i obligacji
Rentowność 30-letnich amerykańskich obligacji skarbowych osiągnęła chwilowo około 5,53%, co jest najwyższym poziomem od 2004 roku, a Brent nadal utrzymuje się powyżej 100 dolarów za baryłkę. Aktywa wysokiego ryzyka ponownie wytrzymały presję, co odzwierciedla przekonanie inwestorów, że komercjalizacja zastosowań AI oraz wzrost zysków przedsiębiorstw mogą w pewnym stopniu zrównoważyć wzrost kosztów finansowania i stopy dyskontowe.
Ceny krypto
Więcej
