Morgan Stanley deckt auf einen Schlag acht Biotech-Unternehmen ab! PTC Therapeutics (PTCT.US) und Belite Bio (BLTE.US) werden positiv bewertet, mehrere potenzielle Blockbuster-Medikamente hervorgehoben

Laut der APP von German Finanzen hat Morgan Stanley in einem kürzlich veröffentlichten Forschungsbericht erstmals acht Biotechnologieunternehmen abgedeckt, deren Aktivitäten sich auf seltene Krankheiten, Augenheilkunde, Lungenerkrankungen und neuropsychiatrische Erkrankungen konzentrieren. Die Bank sieht besonderes Wachstumspotenzial bei PTC Therapeutics (PTCT.US) durch den Einsatz von Sephience sowie bei Belite Bio (BLTE.US), das die Chance hat, die erste zugelassene Therapie für Stargardt-Krankheit zu werden und auf den Markt zu kommen. Gleichzeitig verfolgt die Bank die Marktchancen von Trevi Therapeutics (TRVI.US) im Bereich chronischer Husten und sieht bei COMPASS Pathways (CMPS.US) das Potenzial, ab 2027 die Kommerzialisierungsphase zu erreichen.

PTC Therapeutics – „Übergewichten“-Rating, Kursziel 104 USD

Morgan Stanley ist der Meinung, dass das von PTC Therapeutics entwickelte orale Arzneimittel zur Behandlung von Phenylketonurie (PKU), Sephience, bereits im ersten Jahr nach Markteinführung einen jährlichen Umsatz von über 600 Mio. USD erzielt hat und der zukünftige Spitzenumsatz auf rund 1,7 Mrd. USD steigen könnte. Hinzu kommen etwa 2,2 Mrd. USD an Zahlungsmitteln und Zahlungsmitteläquivalenten zum 30. Juni 2026; selbst wenn dem F&E-Pipeline des Unternehmens derzeit kein Wert beigemessen wird, besteht weiteres Kurspotenzial.

Momentan haben die zunächst etwa 100 US-amerikanischen „Centers of Excellence“ alle mit der Verschreibung von Sephience begonnen. Morgan Stanley sieht die Netto-Zunahme von Patienten sowie die kontinuierliche Medikamentennutzung als entscheidend für den Marktstreitpunkt. Für die am 29. Oktober veröffentlichten Ergebnisse des dritten Quartals gilt: Falls die Netto-Zunahme der Patienten dem zweiten Quartal (403) entspricht und das Unternehmen den Guidance für Produktumsätze im Geschäftsjahr 2026 erhöht, wird dies als Ergebnis im Rahmen der Erwartungen betrachtet. Die Bank prognostiziert für Sephience im Geschäftsjahr 2026 einen Umsatz von 955 Mio. USD, was über der aktuellen Unternehmensguidance von 850 bis 950 Mio. USD liegt.

Morgan Stanley bewertet die F&E-Pipeline nur moderat. Neben den bereits vermarkteten Produkten sind potenzielle Katalysatoren: Gespräche mit der US Food and Drug Administration (FDA) zu votoplam im zweiten Halbjahr 2026, Start der PROVE-FA-Studie sowie Einreichung der BLA für das Bioprodukt ST-920 voraussichtlich im vierten Quartal 2026.

Belite Bio – „Übergewichten“-Rating, Kursziel 206 USD

Morgan Stanley sieht tinlarebant als die erste zugelassene Therapie zur Behandlung der Stargardt-Krankheit Typ 1 (STGD1), mit Ziel-PDUFA-Datum am 12. Februar 2027. Grundlage ist, dass in der Phase-III DRAGON-Studie eine um 35,7 % verringerte Läsionswachstumsrate (p=0,0033) mit einem günstigen Sicherheitsprofil und im Einklang mit dem Wirkmechanismus erzielt wurde.

Auch wenn die Zulassung voraussichtlich nur auf einer einzigen Phase-III-Studie basiert, ist Morgan Stanley der Ansicht, dass weitere Belege aus der DRAGON-Studie – darunter Daten des Gegenauges, DAF und qAF-Kennwerte – zusätzliche Unterstützung liefern. Auch das Feedback des Managements zur FDA wurde positiv beschrieben. Die Bank erwartet, dass die FDA keine Daten aus der DRAGON II-Studie anfordern wird.

Morgan Stanley sieht für das STGD1-Feld mehrere potenzielle Blockbuster-Marktchancen mit einem risikobereinigten Spitzenumsatz von etwa 3 Mrd. USD. Derzeit sind etwa 20.000 Patienten in den USA klinisch diagnostiziert. Unterschiede im finalen Preis im Vergleich zu der Annahme der Bank von 300.000 USD Wholesale Acquisition Cost (WAC) könnten zusätzliche Kurspotenziale bieten.

Im ersten Halbjahr 2027 werden Zwischenergebnisse der PHOENIX-Studie zu geografischer Atrophie (GA) erwartet. Die Bank gibt diesem Projekt eine Erfolgschance (PoS) von 40 %, womit auch außerhalb des STGD1-Geschäfts weiteres Kurspotenzial entstehen könnte.

Trevi Therapeutics – „Übergewichten“-Rating, Kursziel 23 USD

Morgan Stanley sieht in Haduvio, das einen Mechanismus als gemischter μ-Opioidrezeptoragonist/κ-Opioidrezeptorantagonist verwendet, die Aussicht, Trevi Therapeutics zum ersten Anbieter einer von der FDA zugelassenen Therapie für chronischen Husten zu machen. Für den Bereich Husten im Zusammenhang mit idiopathischer pulmonaler Fibrose (IPF) sieht die Bank eine relativ risikoarme Blockbuster-Chance, die nicht auf dem schwer behandelbaren chronischen Husten (RCC)-Geschäft basiert. Letzteres könnte in der Phase-IIb-LAKE-Studie zusätzliche Blockbuster-Potentiale freisetzen.

Morgan Stanley erwartet in der Phase-III-OCEAN-2-Studie (Daten werden voraussichtlich im zweiten Halbjahr 2027 veröffentlicht), dass eine Reduktion der Hustenfrequenz über 24 Stunden um mindestens ca. 30% gegenüber Placebo erreicht wird sowie durch Patient Reported Outcomes (PRO) unterstützt wird und die Abbruchrate der Placebogruppe entspricht – dies gilt als Ergebnis im Einklang mit den Erwartungen. Dieses Urteil deckt sich mit den statistischen Annahmen des Studiendesigns und dem in der Phase-III-CORAL-Studie bei der BID-Dosis von 54 mg zweimal täglich beobachteten Rückgang von 36,5%.

Vor den Datenveröffentlichungen sind die Neubewertung der Stichprobengröße der LAKE-Studie für RCC (voraussichtlich im vierten Quartal 2026) sowie die Übereinkunft mit der FDA zu nicht-IPF-interstitiellen Lungenerkrankungen (ILD) (voraussichtlich im zweiten Halbjahr 2026) wichtige Meilensteine. Die OCEAN-1-Studie wird voraussichtlich im ersten Halbjahr 2028 Daten veröffentlichen und eine 24-Wochen-Effektdauer bewerten.

Compass Pathways – „Übergewichten“-Rating, Kursziel 18 USD

Morgan Stanley sieht in COMP360 die Möglichkeit, die erste zugelassene klassische Psychedelika-Therapie zu werden. Der Rolling New Drug Application (NDA) für therapieresistente Depression (TRD) soll voraussichtlich im vierten Quartal 2026 abgeschlossen werden und der nationale Priority Review-Voucher (CNPV) unterstützt die Zulassung im ersten Halbjahr 2027.

Die Vorlage erfolgt auf Basis von zwei positiven Phase-III-Studien: Die COMP005-Studie zeigte eine Reduktion des Montgomery-Åsberg Depression Scale (MADRS)-Scores nach einmaliger Gabe um 3,6 Punkte gegenüber Placebo und die COMP006-Studie zeigte nach zwei Gaben 3,8 Punkte weniger als die 1-mg-aktive Kontrollgruppe; beide p-Werte < 0,001. Die Therapie ist gut verträglich und die Rate klinisch relevanter Suizidtendenzen ist nicht erhöht.

Da die Therapie ca. 6 Stunden Überwachung erfordert und zur Markteinführung eine Neusortierung durch die Drug Enforcement Administration (DEA) nötig ist, bleibt die Einführung ein Streitpunkt am Markt. Morgan Stanley sieht aber die bestehende Infrastruktur mit ca. 8.000 Spravato-Zentren, einem speziell eingerichteten Psychedelika-CPT-Code sowie einer vorsichtigen Strategie des Managements („go slow to go fast“) als Unterstützung des Kommerzialisierungsprozesses. Die Einnahmen werden ab dem zweiten Halbjahr 2027 schrittweise steigen statt explosionsartig.

Morgan Stanley sieht im TRD-Feld eine Blockbuster-Marktchance mit risikobereinigtem Spitzenumsatz in den USA von etwa 1,3 Mrd. USD. Es gibt etwa 4 Mio. TRD-Patienten in den USA, Spravato behandelt derzeit nur etwa 100.000. Das Management erwartet pro Patient jährlich etwa 2 bis 4 Behandlungen, was höher ist als die Annahme der Bank von etwa 1,75, und potentiell weiteren Kursspielraum bietet.

Die Phase IIb/III-Studie COMP202 zu posttraumatischer Belastungsstörung (PTSD) wurde nicht in die Grundbewertung einbezogen, könnte aber außerhalb des TRD-Geschäfts zusätzlichen Kursspielraum bieten.

4D Molecular Therapeutics (FDMT.US) – „Market Perform“-Rating, Kursziel-Bandbreite 7 bis 16 USD

Morgan Stanley sieht, dass 4D-150 mit einmaliger intravitrealer Injektion die Belastung durch Anti-VEGF-Arzneimittel deutlich reduzieren kann. Die Häufigkeit der Injektionen trägt in der Praxis wesentlich zur niedrigen Wirksamkeit dieser Therapien bei; 4D-150 muss nicht unbedingt in der Wirkung besser abschneiden, um Patienten signifikant zu helfen. Entscheidend sind die Effektdauer über das erste Jahr hinaus und das 20-Wochen-Steroid-Reduktionsregime für die breite Anwendbarkeit.

Morgan Stanley erwartet in der Phase-III-4FRONT-1-Studie (Daten im zweiten Quartal 2027) ein Ergebnis im Einklang mit Erwartungen, wenn die bestkorrigierte Sehschärfe (BCVA) nicht schlechter als 2mg Aflibercept alle 8 Wochen (Q8W) ausfällt und die Differenz innerhalb des Non-Inferiority-Grenzwertes von ca. 4 Buchstaben liegt, die Rate intraokulärer Entzündungen (IOI) 3% wie in der PRISM-Studie beträgt und mild/vergeht sowie die Therapiebelastung um mehr als 70% bis 80% verringert wird.

Zusätzlich zu den Studiendaten verfolgt Morgan Stanley die Phase-III-Studie von suravec, der unter Netzhaut injizierten Therapie von AbbVie/Regenxbio (Daten im vierten Quartal 2026), sowie die ARTEMIS-Studie zu Ixo-vec von Lilly (Daten im ersten Quartal 2027).

Avalyn Pharma (AVLN.US) – „Übergewichten“-Rating, Kursziel 57 USD

Morgan Stanley sieht, dass inhalative Verabreichung die Verträglichkeitsprobleme von Esbriet und Ofev überwinden kann. Für AP01 und AP02 sieht die Bank Blockbuster-Potenzial, ohne auf bessere Wirksamkeit als bestehende Therapien angewiesen zu sein.

In der Phase-IIb-MIST-Studie (Daten im zweiten Halbjahr 2027) gilt: Zeichnet sich gegenüber Placebo eine signifikante Differenz in Forced Vital Capacity (FVC) von mindestens 65 ml ab und die Abbruchrate entspricht Placebo, entspricht das den Erwartungen.

Zusätzlich zu den Studiendaten sind die ALFTPPF-Studie von Bristol-Myers Squibb (Daten Anfang 2027) und die Ausübung des PARI-Optionsrechts (bis zum 1. Januar 2028) wichtige Ereignisse.

Regenxbio (RGNX.US) – „Übergewichten“-Rating, Kursziel 18 USD

Morgan Stanley sieht bei Regenxbio zwei werttreibende spätere Entwicklungsprojekte für Gentherapien mit einmaliger Gabe: das gemeinsam mit AbbVie entwickelte suravec für feuchte altersbedingte Makuladegeneration (wet AMD) und diabetische Retinopathie (DR) sowie das zu 100% im Besitz befindliche RGX-202 für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).

Der nächste wichtige Wendepunkt ist die Veröffentlichung der wichtigen Studien zu wet AMD. Mit der Einschränkung der Elevidys-Indikationslage bleibt außerdem Platz für eine zweite Gentherapie im Bereich DMD. (SRPT wird von Mike Ulz abgedeckt.)

Morgan Stanley sieht als positiven Standard: Beide Studien ATMOSPHERE und ASCENT (Daten im vierten Quartal 2026) zeigen bestkorrigierte Sehschärfe (BCVA) auf Noninferiority-Niveau, Therapiebelastung sinkt um mindestens 50%, und es treten keine arzneimittelbezogenen intraokulären Entzündungen (IOI) auf.

Die Rolling BLA für RGX-202 soll im ersten Quartal 2027 eingereicht werden, die FDA-Review-Zuteilung ist ebenfalls entscheidend – beides beeinflusst, ob eine beschleunigte Zulassung im zweiten Halbjahr 2027 möglich ist.

Hauptsächliche Risiken: Auftreten von operationsbedingten oder entzündlichen Sicherheitssignalen in den Phase-III-Studien mit mehr als 1.200 Patienten; FDA fordert randomisierte Kontrollstudiendaten für die DMD-Indikation; sowie Finanzierungsrisiko. Das Unternehmen rechnet derzeit, dass die Kassenmittel den Betrieb bis zum vierten Quartal 2027 für eine potentielle Markteinführung absichern.

Kalaris Therapeutics (KLRS.US) – „Übergewichten“-Rating, Kursziel 14 USD

Morgan Stanley sieht, dass das heparinbindende Design von TH103 die Wirkungsdauer gegenüber bestehenden Anti-VEGF-Therapien verbessern könnte. Da der aktuelle Aktienkurs den Wert von TH103 praktisch nicht reflektiert, sieht die Bank bis zu den ersten Daten der Ib/II-MAD-Studie im ersten Halbjahr 2027 ein attraktives Risiko-Ertrags-Verhältnis.

Sicherheit ist derzeit der entscheidende Streitpunkt. Morgan Stanley sieht als Basisszenario: Die jüngste Charge TH103 verursacht nur leichte, vorübergehende intraokuläre Entzündungen (IOI), die Verbesserungen von Sehvermögen und Anatomie entsprechen den Zulassungs-erhaltenen Anti-VEGF-Therapien und ein signifikanter Anteil der Patienten hat ein Intervall von mindestens 16 Wochen bis zur erneuten Behandlung.

Neben den Studiendaten verfolgt Morgan Stanley die Phase-III-Studie zum suravec von AbbVie/REGENXBIO (Daten im vierten Quartal 2026) und die Phase-III-4FRONT-1-Studie zu 4D-150 (Daten im zweiten Quartal 2027) als wichtige Referenzen zur Bewertung der Wirkungsdauer.

Da das Unternehmen projektierte Zahlungsmittel und Zahlungsmitteläquivalente nur bis zum vierten Quartal 2027 reichen und die Phase-III-Studie Ende 2027 starten soll, dürfte vor Studienbeginn weitere Finanzierung nötig werden.