大摩一口氣覆蓋八家生物科技公司！PTC Therapeutics（PTCT.US）、Belite Bio（BLTE.US）獲看好點名多款潛力重磅藥物

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智通财经2026/10/20 01:51

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作者:智通财经

摩根士丹利近日在發布的研究報告中首次覆蓋八家生物科技公司，業務涵蓋罕見疾病、眼科、肺部疾病以及神經精神疾病領域。

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據智通財經APP了解，摩根士丹利近日發佈的研報首次覆蓋八家生物科技公司，業務範疇涵蓋罕見病、眼科、肺部疾病及神經精神疾病領域。該行特別看好PTC Therapeutics(PTCT.US)在Sephience推動下的增長潛力，以及Belite Bio(BLTE.US)有望成為首個針對斯特格病獲批並上市療法的機會。與此同時，該行關注Trevi Therapeutics(TRVI.US)於慢性咳嗽領域的市場機遇，以及COMPASS Pathways(CMPS.US)有望於2027年進入商業化階段的潛力。

PTC Therapeutics——「增持」評級，目標價104美元

大摩認為，PTC Therapeutics研發的口服苯丙酮尿症(PKU)治療藥物Sephience上市僅一年，年化銷售額已超過6億美元，未來高峰收入有望達到約17億美元。再加上截至2026年6月30日約22億美元的現金及現金等價物，即使暫不對公司研發管線給予任何價值，股價仍具備上行空間。

目前，美國最初約100家卓越中心均已開始開具Sephience處方。大摩認為，新增淨患者數及患者持續用藥情況，是市場討論的關鍵所在。對於10月29日公佈的第三季度業績，若新增淨患者數與第二季度的403人持平，同時公司上調2026財年產品收入指引，該行將視為符合基本預期。該行預計Sephience於2026財年收入為9.55億美元，高於公司現時8.5億至9.5億美元的指引區間。

大摩對研發管線僅給予適度估值。除上市業務外，潛在催化劑包括：2026年下半年與美國食品藥品監督管理局(FDA)就votoplam展開溝通、PROVE-FA研究啟動，以及ST-920生物製劑許可申請(BLA)預計於2026年第四季完成提交。

Belite Bio——「增持」評級，目標價206美元

大摩認為，tinlarebant有望成為首款獲批用於治療1型斯特格病(STGD1)的療法，目標PDUFA日期為2027年2月12日。依據在III期DRAGON試驗中，病灶生長速度減慢35.7%(p=0.0033)，且安全性特徵表現良好，與其作用機制一致。

儘管獲批可能僅依賴單一III期試驗，該行認為DRAGON試驗中的其他證據——包括對側眼數據、DAF和qAF指標——能提供進一步支援。此外，管理層對FDA反饋的描述亦偏向積極。該行預計FDA不會要求公司提供DRAGON II試驗數據。

大摩認為，STGD1領域存在多個重磅藥物級別市場機遇，並且風險調整後的峰值收入約為30億美元。目前美國約有2萬名患者臨床確診。最終定價相較於該行假設的30萬美元批發採購成本(WAC)的差異，也有機會帶來額外上行空間。

2027年上半年，針對地理性萎縮(GA)的PHOENIX試驗將公佈中期數據。該行對該項目給予40%成功概率(PoS)，該結果亦有望在STGD1業務之外帶來進一步上行空間。

Trevi Therapeutics——「增持」評級，目標價23美元

大摩認為，Haduvio採用混合型μ-阿片受體激動劑/κ-阿片受體拮抗劑機制，使Trevi Therapeutics有望成為首家獲FDA批准慢性咳嗽療法的供應商。該行認為，特發性肺纖維化(IPF)相關咳嗽領域具備相對較低風險的重磅市場機遇，而且該機遇並不依賴於難治性慢性咳嗽(RCC)業務。後者的IIb期LAKE試驗則可能進一步釋放多重重磅藥物級別市場潛力。

大摩認為，在III期OCEAN-2試驗(預計2027年下半年公佈數據)中，如24小時咳嗽頻次較安慰劑組減少至少約30%，患者報告結果(PRO)提供支援，且停藥率與安慰劑相近，則視為符合基本預期。該看法與試驗的統計效能假設一致，也與CORAL試驗中III期研究54毫克、每日2次(BID)組觀察到的36.5%降幅相當。

數據公佈前，RCC適應症LAKE試驗的樣本量重新評估(預計2026年第四季)以及FDA就非IPF間質性肺病(ILD)適應症達成一致(預計2026年下半年)均為值得關注的關鍵事件。OCEAN-1試驗預計於2028年上半年公佈數據，將提供24周療效持久性的評估。

Compass Pathways——「增持」評級，目標價18美元

大摩認為，COMP360有望成為首款獲批的經典迷幻藥療法。該公司針對難治性抑鬱症(TRD)的滾動式新藥申請(NDA)預計於2026年第四季度完成，國家優先審評認證(CNPV)則有望支援其於2027年上半年獲批。

此次申報依託兩項積極的III期研究：COMP005試驗顯示，單次給藥後，患者蒙哥馬利-阿斯伯格抑鬱量表(MADRS)評分比安慰劑組低3.6分；COMP006試驗顯示，兩次給藥後，較1毫克活性對照組評分低3.8分；兩項研究P值均小於0.001。該療法耐受性良好，亦無臨床關注的自殺傾向發生率失衡情況。

考慮到治療需要約6小時監護療程，且藥物上市需美國緝毒局(DEA)重新調整管制分類，上市執行仍是市場關注焦點。不過，大摩認為，現有約8,000家Spravato治療中心構成的網絡、專設的迷幻藥CPT收費碼，以及管理層審慎策略——即「慢下來才能更快推進」(go slow to go fast)——均有助於支持商業化進程。該行預計收入將於2027年下半年逐步增長，而非剛上市時便迅速大幅躍升。

大摩認為，TRD領域存在重磅藥物級別的市場機會，經風險調整後美國高峰銷售額約為13億美元。美國約有400萬名TRD患者，而Spravato目前僅治療約10萬人。管理層預計每名患者每年接受約2至4次治療，高於該行假設的約1.75次，這亦可能帶來額外上行空間。

針對創傷後壓力障礙(PTSD)的IIb/III期COMP202研究未納入該行的基本估值場景，但有望在TRD業務之外進一步獲取上行。

4D Molecular Therapeutics(FDMT.US)——「與大盤持平」評級，基本場景目標價區間7至16美元

大摩認為，4D-150透過玻璃體內注射一次給藥，有望大幅減少抗VEGF藥物的注射負擔。頻繁注射是此類療法於真實世界療效欠佳的重要原因，而4D-150不必於療效上過度超越，即可改善患者治療效果。不過，該行認為，超過第一年的療效持久性，以及為期20周的類固醇減量方案，是決定方法能否廣泛應用的關鍵。

大摩認為，在III期4FRONT-1試驗(預計2027年第二季度公佈數據)中，若4D-150最佳矯正視力(BCVA)不劣於每8周給藥一次(Q8W)的2毫克阿柏西普，且差距在約4個字母非劣標準內；眼內炎症(IOI)發生率與PRISM研究相若，約為3%，且症狀輕微短暫；同時治療負擔降低超過70%-80%，則結果屬於基本預期。

除試驗數據外，大摩亦將重點關注AbbVie/Regenxbio合作開發的視網膜下注射療法suravec的III期試驗(預計2026年第四季公佈數據)，以及禮來的Ixo-vec ARTEMIS試驗(預計2027年第一季公佈數據)。

Avalyn Pharma(AVLN.US)——「增持」評級，目標價57美元

大摩認為，吸入式給藥有望解決Esbriet和Ofev此前面臨的耐受性問題。就AP01和AP02而言，該行認為兩款藥物均有潛力成長為多重重磅藥物級別的產品，且未必憑藉療效優勢而取勝。

大摩認為，在IIb期MIST試驗(預計2027年下半年公佈數據)中，若與安慰劑相比，肺用力肺活量(FVC)有明顯差異，至少達到約65毫升，且停藥率與安慰劑組相近，則符合基本預期。

除試驗數據外，百時美施貴寶ALOFTPPF試驗(預計2027年初公佈數據)，以及PARI選擇權行使進展(預計2028年1月1日前)均屬關鍵事件。

Regenxbio(RGNX.US)——「增持」評級，目標價18美元

大摩認為，Regenxbio擁有兩項中後期用一次性給藥方式的基因療法價值驅動力：一為與艾伯維合作開發的suravec，針對濕性年齡相關性黃斑變性(濕性AMD)及糖尿病視網膜病變(DR)；另一為公司全資擁有的RGX-202，針對杜氏肌營養不良症(DMD)。

近期最重要拐點為濕性AMD關鍵性試驗數據的發佈。與此同時，隨著Elevidys適用標籤範圍收窄，杜氏肌營養不良症領域亦為第二款基因療法留下空間。(SRPT由Mike Ulz負責覆蓋。)

大摩認為，若ATMOSPHERE及ASCENT兩項試驗(預計2026年第四季公佈數據)顯示最佳矯正視力(BCVA)達非劣效標準，治療負擔至少下降50%，且無藥物相關眼內炎症(IOI)，則屬於積極結果標準。

RGX-202滾動式生物製劑許可申請(BLA)預計2027年第一季完成提交，FDA對該申請的審評指定情況亦屬關鍵。兩者將影響公司能否於2027年下半年取得加速批准。

主要風險包括：涉及1,200名以上患者的III期項目出現手術或炎症相關安全訊號；FDA要求DMD適應症需提供隨機對照試驗數據；以及融資風險。公司現時預計現金可支援營運至2027年第四季，為潛在上市做準備。

Kalaris Therapeutics(KLRS.US)——「增持」評級，目標價14美元