美股異動：uniQure於9月29日大幅下跌，原因包括48個月數據表現不佳、主要終點未達顯著效果，以及安全性疑慮

uniQure 9月29日 大跌解讀

關鍵詞：48個月數據失色、主要終點未顯著、安全性疑慮

1、9月29日，公司公布AMT-130四年期數據，12例高劑量患者在48個月時cUHDRS疾病進展延緩44%，但主要終點未達統計學顯著（p=0.144），低於36個月數據，削弱療效持續性的確定性。

2、9月29日，更新後的外部對照數據存在較多遺漏及生存者偏差，儘管事後分析恢復了統計學顯著，但該結果並非預設的主要分析；另有5名患者出現嚴重中樞神經系統炎症事件，皆已恢復。

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