Ultragenyx股價因FDA批准Sanfilippo症候群治療方案而上升
MT newswire2026/09/17 20:06顯示原文
```html03:57 PM EDT,2026年09月17日(MT Newswires)——Ultragenyx Pharmaceutical(RARE)股價上漲11%,因該公司獲得FDA批准Fayuvi,這是全球首款用於治療Sanfilippo症候群A型兒童的藥物,該罕見遺傳疾病會逐漸損害腦部與神經系統。Fayuvi以一次性靜脈注射給藥,利用改良病毒輸送健康基因,替代患者缺乏的酵素。FDA週四在一份聲明中指出。臨床試驗中,2至5歲接受治療的兒童相較於歷史患者結果,能維持甚至改善認知能力。FDA表示,常見副作用包括發燒、噁心及肝酵素升高。標籤同時警示潛在長期風險,例如血液凝固問題和腫瘤形成,患者需在治療期間服用免疫抑制類固醇。價格:14.34,漲幅:+1.46,漲幅百分比:+11.34```
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