Rocket Pharmaceuticals表示，FDA已確認完成Danon Disease第二期臨床試驗的路徑

07:39 AM EDT，2026年9月15日（MT Newswires）——Rocket Pharmaceuticals（RCKT）週二表示，隨著其評估RP-A501治療Danon disease的第二期臨床試驗完成，該公司與美國食品藥品監督管理局（FDA）保持一致。公司表示，FDA已審查根據修正方案治療的首三名患者數據，並確認繼續按照重新校準的劑量招募12名患者。這項關鍵試驗將納入12名男性患者，前面三位患者在修正方案下治療，亦計入總數。Rocket預計於2027年年中招募並給予剩餘九名患者治療。Rocket表示，將於12個月進行主要評估，評估指標包括既有的聯合主要終點：心肌LAMP2蛋白表現量以及左心室質量指數基線下降10%。該公司股價於週二盤前交易上漲9%。