Ionis cho biết thử nghiệm FUSION giai đoạn 3 cho thấy ulefnersen cải thiện chức năng và kéo dài thời gian sống ở bệnh nhân FUS-ALS
Bitget2026/09/22 12:11- Ionis báo cáo kết quả sơ bộ giai đoạn 3 tích cực cho ulefnersen trong FUS-ALS, hỗ trợ khả năng trở thành phương pháp điều trị di truyền đầu tiên có tác động thay đổi tiến triển bệnh.
- Nghiên cứu cho thấy kết quả tốt hơn trên chỉ số kết hợp giữa chức năng và sống sót so với giả dược, củng cố tác dụng làm chậm tiến triển bệnh.
- Hồ sơ an toàn được đánh giá thuận lợi, với đa số tác dụng phụ được mô tả là nhẹ đến trung bình.
- Kết quả chi tiết của thử nghiệm sẽ được trình bày tại một hội nghị y khoa trong tương lai, cùng với bài công bố trên tạp chí có bình duyệt dự kiến trong vài tháng tới.
- Otsuka lên kế hoạch xin quy trình phê duyệt nhanh, bắt đầu bằng việc thảo luận với FDA và các cơ quan quản lý toàn cầu khác.
Tuyên bố miễn trừ trách nhiệm: Mọi thông tin trong bài viết đều thể hiện quan điểm của tác giả và không liên quan đến nền tảng. Bài viết này không nhằm mục đích tham khảo để đưa ra quyết định đầu tư.
Bạn cũng có thể thích


Niềm tin của các nhà xây dựng nhà ở Mỹ giảm xuống mức thấp nhất trong 14 năm, vượt quá dự báo do lãi suất cao và áp lực chi phí kép.
Chỉ số thị trường nhà ở do Hiệp hội các nhà xây dựng nhà quốc gia Mỹ (NAHB) và Wells Fargo công bố trong tháng này đã giảm 3 điểm xuống còn 29, đây là mức thấp nhất kể từ tháng 6 năm 2012 và thấp hơn dự báo thị trường là 31. Chỉ số thành phần doanh số bán hàng giảm xuống còn 33, cũng là mức thấp nhất trong 14 năm; chỉ số dự báo doanh số bán hàng sáu tháng tới giảm xuống mức yếu nhất kể từ tháng 11 năm 2022; lưu lượng khách hàng tiềm năng cũng giảm xuống mức thấp nhất kể từ đầu đại dịch COVID-19.
