UniQure (QURE) công bố dữ liệu giai đoạn I/IIa AMT-191 tích cực cho bệnh Fabry, cho thấy hoạt động enzyme được duy trì
UniQure (NASDAQ:QURE) là một trong những cổ phiếu giá rẻ triển vọng nhất để mua hiện nay. Vào ngày 6 tháng 2, UniQure đã công bố dữ liệu cập nhật tích cực từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn I/IIa của AMT-191, một liệu pháp gen dành cho bệnh Fabry. Tất cả 11 bệnh nhân ở ba mức liều khác nhau đều cho thấy hoạt động enzyme tăng lên, với bệnh nhân được điều trị lâu nhất duy trì mức cao này trong hơn một năm. Đáng chú ý, mức enzyme vượt mức bình thường đáng kể, cho thấy mối liên hệ rõ ràng giữa liều dùng và lượng enzyme được tạo ra.
Phương pháp điều trị này cho phép 6 trong số 11 bệnh nhân ngừng liệu pháp thay thế enzyme/ERT thường xuyên sau khi đáp ứng các tiêu chí lâm sàng cụ thể. Ngay cả sau khi ngừng ERT, các bệnh nhân vẫn duy trì mức lyso-Gb3 ổn định, chất độc thường tích tụ trong bệnh Fabry. Điều này cho thấy liệu pháp gen một lần có thể thay thế nhu cầu truyền dịch hai tuần một lần suốt đời đối với một số bệnh nhân.
Mặc dù liệu pháp này cho thấy nhiều hứa hẹn, UniQure đã tạm dừng sử dụng liều mới ở các nhóm liều trung bình và cao để đánh giá một số phát hiện về an toàn. Hai bệnh nhân trong nhóm liều trung bình đã gặp phải mức enzyme gan cao được phân loại là độc tính giới hạn liều, mặc dù cả hai đều đáp ứng tốt với điều trị bằng steroid. Các sự kiện nghiêm trọng trước đó được báo cáo ở nhóm liều cao bao gồm đau ngực và đột quỵ, mặc dù một số trường hợp được xác định là không liên quan đến thuốc nghiên cứu.
UniQure (NASDAQ:QURE) phát triển các phương pháp điều trị cho bệnh nhân mắc các bệnh hiếm gặp và nghiêm trọng khác tại Mỹ.
Tuyên bố miễn trừ trách nhiệm: Mọi thông tin trong bài viết đều thể hiện quan điểm của tác giả và không liên quan đến nền tảng. Bài viết này không nhằm mục đích tham khảo để đưa ra quyết định đầu tư.
Bạn cũng có thể thích
Xuất khẩu dầu thô Trung Đông phục hồi lên 98% so với trước chiến tranh! Báo cáo nghiên cứu của JPMorgan tiết lộ giao dịch "thiếu dầu" hạ nhiệt nhưng lạm phát năng lượng vẫn khó rút lui
Nhóm phân tích của JPMorgan, bao gồm cả Natasha Kaneva, đã cho biết trong một báo cáo vào ngày 29 tháng 9 rằng: “Động mạch xuất khẩu dầu mỏ ở Trung Đông đang được khai thông trở lại.” Họ nhận xét rằng, đối với một khu vực vẫn đang trong chiến tranh, đây là “một sự phục hồi đáng chú ý”, mặc dù tình hình phục hồi vẫn chưa đồng đều.
IPO trị giá 2 nghìn tỷ đô la của Anthropic tự vạch ra điểm yếu: 47% doanh thu phụ thuộc vào Amazon và Google, mỗi 1 đô la chỉ giữ lại 16 cent
Bản cáo bạch của Anthropic tiết lộ rằng vào năm 2025, 47% doanh thu của họ sẽ được luân chuyển qua nền tảng đám mây của Amazon và Google, tăng mạnh so với mức 11% vào năm 2023; với mỗi 1 đô la doanh thu từ nền tảng đám mây, công ty phải trả khoảng 16 cent phí phân phối cho các nền tảng này, tổng cộng khoảng 351 triệu đô la mỗi năm. Ngoài ra, hai “ông lớn” này đồng thời giữ bốn vai trò với Anthropic: nhà đầu tư, nhà cung cấp sức mạnh tính toán, nhà phân phối và cũng là đối thủ cạnh tranh trực tiếp.
Cuộc chiến giành năng lực AI ngày càng leo thang! Anthropic tiết lộ thỏa thuận trị giá 84,5 tỷ USD, cao hơn nhiều so với ước tính hồi tháng 5. Động cơ tăng trưởng AI của SpaceX (SPCX.US) tiếp tục tăng tốc.
Theo báo cáo, Anthropic đã đồng ý trả cho SpaceX chi phí tính toán gần gấp đôi so với ước tính trước đó.
Giá tiền điện tử
Thêm
