Препарат для рідкісних захворювань компанії Disc Medicine досяг успіху на пізніх стадіях клінічних випробувань

Reuters, 19 жовтня - Disc Medicine (IRON.O) в понеділок повідомила, що її експериментальний пероральний препарат для лікування рідкісного захворювання, при якому сонячне світло викликає сильний біль, досягнув усіх основних та другорядних цілей у пізній фазі клінічних випробувань, що спричинило зростання курсу акцій компанії на 65% під час передринкової торгівлі.

Детальніше:

• Компанія випробовує бітопертин (bitopertin) як препарат для лікування еритропоетичної протопорфірії (EPP), кров’яного захворювання, яке робить пацієнтів надзвичайно чутливими до сонячного світла

• Це захворювання спричиняє накопичення в крові речовини під назвою протопорфірин IX (PPIX), а при перебуванні на сонці у пацієнтів виникають болючі реакції шкіри

• Раніше Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) на початку цього року відмовило у схваленні препарату, посилаючись на “відсутність чіткого зв’язку між зниженням рівня протопорфірину у пацієнтів та їхньою здатністю переносити сонячне світло” (link)

• Компанія заявила, що загалом 183 пацієнти віком від 12 років, які приймали бітопертин, мали на 41,4% нижчий рівень PPIX у крові порівняно з пацієнтами, що приймали плацебо

• Disc Medicine повідомила, що бітопертин загалом добре переносився і нових проблем з безпекою не виникало

• Перебування в приміщенні та носіння захисного одягу для уникнення сонячного світла досі залишаються основними способами контролю захворювання

• Єдиним затвердженим у США методом лікування EPP є підшкірний гормональний імплантат під назвою Scenesse

(Для зручності користувачів, які не є носіями англійської мови, Reuters автоматично перекладає свої новини декількома іншими мовами. Через можливі неточності автоматичного перекладу або відсутність необхідного контексту Reuters не гарантує точність автоматичних перекладів і надає їх лише для зручності читачів. Reuters не несе відповідальності за жодні збитки чи втрати, спричинені використанням автоматичних перекладів.)