UniQure (QURE) повідомляє про позитивні результати I/IIa фази дослідження AMT-191 для лікування хвороби Фабрі, демонструє стійку активність ферменту
UniQure (NASDAQ:QURE) є однією з найбільш перспективних недорогих акцій для покупки зараз. 6 лютого UniQure повідомила про позитивні оновлені дані з випробування фази I/IIa препарату AMT-191, який є генною терапією для лікування хвороби Фабрі. У всіх 11 пацієнтів на трьох різних рівнях дози спостерігалася підвищена активність ферменту, при цьому пацієнт, який отримував лікування найдовше, зберігав ці високі рівні більше року. Особливо важливо, що рівні ферменту значно перевищували нормальні показники, демонструючи чіткий зв'язок між отриманою дозою та кількістю виробленого ферменту.
Лікування дозволило 6 з 11 пацієнтів припинити регулярну терапію заміщення ферменту/ERT після досягнення певних клінічних критеріїв. Навіть після припинення ERT пацієнти зберігали стабільний рівень lyso-Gb3, токсичної речовини, яка зазвичай накопичується при хворобі Фабрі. Це свідчить про те, що одноразова генна терапія потенційно може замінити довічні, двотижневі інфузії для деяких пацієнтів.
Хоча терапія демонструє перспективність, UniQure призупинила нове дозування в середній та високій дозових групах для оцінки деяких показників безпеки. У двох пацієнтів із середньої дозової групи спостерігався підвищений рівень печінкових ферментів, що були класифіковані як токсичність, що обмежує дозу, хоча обидва добре відповіли на лікування стероїдами. Інші раніше повідомлені серйозні випадки у високодозовій групі включали біль у грудях і інсульт, хоча деякі були визначені як такі, що не пов'язані з досліджуваним препаратом.
UniQure (NASDAQ:QURE) розробляє лікування для пацієнтів, які страждають на рідкісні та інші важкі захворювання у США.
Відмова від відповідальності: зміст цієї статті відображає виключно думку автора і не представляє платформу в будь-якій якості. Ця стаття не повинна бути орієнтиром під час прийняття інвестиційних рішень.
Вас також може зацікавити
Міністр фінансів Японії знову висловив занепокоєння: недооцінка єни є "велика проблема", буде тісно співпрацювати зі США для підтримки порядку на валютному ринку
Міністр фінансів Японії Кацукі Каяма заявила, що слабкість єни залишається проблемою, яка постійно перебуває під увагою. Японія та США продовжують підтримувати тісний контакт, щоб забезпечити впорядковане функціонування валютного ринку.
Історичне полювання на метали: фінал децентралізації світу!
Консалтингова гігантська компанія Bain попередила: глобальна індустрія AI повинна досягти річного доходу в 6 трильйонів доларів, щоб підтримати "паління грошей" у дата-центрах
Bain заявив, що до 2031 року глобальна індустрія штучного інтелекту (AI) повинна досягти річного доходу в 6 трильйонів доларів США, щоб обґрунтувати величезні капіталовкладення у будівництво дата-центрів по всьому світу.
Якість на виході 2-нанометрової технології Samsung Electronics наближається до 60%, компанія прагне випередити TSMC та завоювати замовлення технологічних гігантів
Виробничий підрозділ компанії Samsung Electronics покращив вихідність 2-нм технологічного процесу майже д о 60%, що є значним покращенням порівняно з 30% у середині минулого року. Після стабілізації вихідності Samsung зосередив зусилля на оптимізації енергоспоживання та тепловідведення, а також прискорив впровадження продуктивнішого другого покоління технології SF2P з метою масового виробництва цього року. У стратегічному плані Samsung планує постачати 2-нм чипи компанії Tesla наступного року, використовуючи це як плацдарм для виходу на ринок великих технологічних замовників.
Ціни на криптовалюти
Більше
