Ionis afirma que o estudo de Fase 3 FUSION mostra que ulefnersen melhora a função e a sobrevida em FUS-ALS

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Bitget2026/09/22 12:11

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Ionis relatou resultados positivos preliminares de Fase 3 para ulefnersen em FUS-ALS, apoiando um potencial primeiro tratamento genético modificador da doença.
O estudo mostrou melhores resultados em uma medida combinada de função e sobrevivência em comparação ao placebo, evidenciando impacto na progressão da doença.
O perfil de segurança mostrou-se favorável, com a maioria dos eventos adversos descritos como leves a moderados.
Os resultados detalhados do estudo serão apresentados em um futuro congresso médico, com publicação revisada por pares planejada para os próximos meses.
Otsuka planeja buscar vias aceleradas de submissão regulatória, começando por discussões com a FDA e outros reguladores globais.

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