Trzykrotne niepowodzenie w ciągu tygodnia! Lek DM1 firmy Novartis (NVS.US) nie osiągnął głównego punktu końcowego w badaniu klinicznym fazy III

Według informacji z aplikacji Zhihui Finance APP, Novartis (NVS.US) w ciągu zaledwie tygodnia napotkał na trzecią porażkę w badaniu klinicznym. Szwajcarska firma farmaceutyczna poinformowała we wtorek, że jej eksperymentalny lek w formie zastrzyku del-desiran, przeznaczony do leczenia dystrofii miotonicznej typu 1 (DM1, rzadkiej choroby zaniku mięśni), nie osiągnął głównego punktu końcowego w badaniu fazy III HARBOR.

Dane pokazują, że w porównaniu z placebo, czas otwierania dłoni oceniany wideo (vHOT) nie wykazał statystycznie istotnej poprawy. Novartis poinformował, że w analizach drugorzędowych oraz eksploracyjnych zaobserwowano oznaki aktywności klinicznej, a ogólny profil bezpieczeństwa był zgodny z poprzednimi danymi. Firma zamierza przeprowadzić dalszą analizę pełnych danych oraz po konsultacjach z organami regulacyjnymi określić dalsze kroki rozwoju.

Del-desiran jest kluczowym lekiem, który Novartis uzyskał w ramach przejęcia Avidity Biosciences za 12 miliardów dolarów i wcześniej był postrzegany jako potencjalny preparat o przełomowym znaczeniu. Niepowodzenie tego leku w badaniach uderza w działania Novartis na rzecz poszukiwania nowych źródeł wzrostu właśnie w momencie, gdy firma stoi w obliczu największego w swojej historii wygaśnięcia patentów.

Tylko w zeszłym tygodniu Novartis ogłosił, że jego lek sercowy pelacarsen, przeznaczony do leczenia chorób sercowo-naczyniowych (CVD) z podwyższonym poziomem lipoproteiny(a) (Lp(a)), nie osiągnął głównego punktu końcowego polegającego na zmniejszeniu ryzyka zdarzeń sercowo-naczyniowych w badaniu fazy III Lp(a)HORIZON. Firma poinformowała, że chociaż poziom lipoproteiny(a) spadł, to lek nie zmniejszył istotnie, w porównaniu z grupą placebo, liczby zgonów sercowo-naczyniowych, zawałów serca ani udarów.

Również w zeszłym tygodniu Novartis ogłosił, że z powodu śmierci trzech pacjentów natychmiast wstrzymał osiem badań klinicznych eksperymentalnych terapii skierowanych na choroby autoimmunologiczne i neurologiczne. Ta eksperymentalna terapia, znana jako immunoterapia CAR-T (chimeryczny receptor antygenu limfocytów T), polega na modyfikacji komórek odpornościowych pacjenta w taki sposób, by rozpoznawały konkretne cele i niszczyły komórki nowotworowe.

Rzecznik Novartis poinformował, że po otrzymaniu informacji o trzech zgonach z powodu ciężkiej reakcji immunologicznej firma tymczasowo wstrzymała odpowiednie badania. Obecnie nie jest jasne, kiedy dokładnie doszło do tych zgonów. Rzecznik powiedział, że firma „przeprowadza pełną analizę zaobserwowanych incydentów bezpieczeństwa”, a tego śmiertelnego efektu ubocznego określono jako znane ryzyko związane z terapią CAR-T. Firma współpracuje również z niezależnymi komitetami ds. bezpieczeństwa nadzorującymi badania oraz dzieli się znanymi informacjami z organami regulacyjnymi.