更新版 1-Disc Medicineの後期臨床試験が成功し、「日光アレルギー」に対する錠剤の承認に道を開く

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Padmanabhan Ananthan

ロイター 10月19日 - Disc Medicine（IRON.O）は、希少疾患の治療を目的とした実験薬が患者に痛みなく太陽の下でより長く過ごすことを助けたと発表しました。このニュースを受け、同社の株価は午前の取引で35%急騰しました。

今回の後期臨床試験の成功は、Disc Medicineがbitopertinの申請を再提出する道を開きました。以前、米国食品医薬品局（FDA）は今年初めに(link)この薬の申請を却下しました。Disc Medicineは年末までに新たなデータを提出する予定であり、この薬が2027年中頃に承認・発売されることが期待されています。

当時、FDAは患者の原ポルフィリン水準の低下と日光耐性との間に明確な関連性がないことを指摘していました。

bitopertinは現在開発中で、赤血球性プロトポルフィリン症（EPP）の治療を目的としています。この遺伝性血液疾患の患者は血液中にプロトポルフィンIX（PPIX）と呼ばれる物質が蓄積し、太陽光に対して非常に敏感となり、日光にさらされると痛みを伴う皮膚反応が引き起こされます。

「これらの主要研究成果の広がりと一貫性は、この薬の承認可能性がほぼ確実であることを示しています」とTruistのアナリスト、Danielle Brill氏は述べています。

183人の12歳以上の患者が参加した臨床試験では、bitopertinを服用した患者のPPIX水準はプラセボ群より41.4%低下しました。治療開始6か月目では、痛みなく日光下で活動できる時間が毎月12.2時間増加しました。

この薬はまた、光線によって引き起こされる痛みを伴う皮膚反応（光毒性反応）の発生回数も著しく減少させました。

「これらの結果はEPP分野で大きな科学的進歩を示します……これらの成果が同分野の薬開発の焦点を永続的に変えると私は予期しています」とCEOのJohn Quisel氏は電話会議で述べました。

現在、EPP患者は 日光を避けたり、Clinuvel Pharmaceuticalsが製造するCUV.AXインプラント薬「Scenesse」 を使用することで病状をコントロールしています 。

BMOのアナリストは、bitopertinのピーク売上高が17億ドルに達すると予測しており、FDAの拡大アクセスプログラムで治療を受けている患者が最初に採用するだろうと見ています。

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