米国株式市場で異動：uniQure、9月29日に急落。48ヶ月のデータが期待外れ、主要評価項目に有意差なし、安全性への懸念。

uniQure 9月29日 大幅下落の解説

キーワード：48ヶ月データが精彩を欠く、主要エンドポイントが有意でない、安全性への懸念

1、9月29日、同社はAMT-130の4年間データを発表し、12人の高用量投与患者で48ヶ月間のcUHDRS疾患進行が44%遅延したものの、主要エンドポイントは統計学的有意差に達せず（p=0.144）、36ヶ月のデータを下回り、効果持続性の確実性が弱まりました。

2、9月29日に更新された外部対照データには多くの欠損と生存者バイアスが存在し、事後解析で統計学的有意差は回復したものの、これは事前に設定された主要解析ではありませんでした。また、5人の患者で重度の中枢神経系炎症イベントが発生しましたが、全員が回復しています。

（免責事項：本内容はAI技術により公開情報を収集・要約したものであり、参考情報としてご利用ください。投資アドバイスを目的とするものではありません）