BUZZ - Le azioni di Ultragenyx salgono dopo l'approvazione della FDA per un farmaco per il trattamento di una malattia rara

18 settembre - ** Le azioni della casa farmaceutica Ultragenyx Pharmaceutical (RARE.O) sono aumentate dell'1% nel pre-market, raggiungendo i 14,65 dollari, dopo aver chiuso giovedì in rialzo del 12,58%

** La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato giovedì sera (link) la terapia genica Fayuvi di Ultragenyx, rendendola la prima terapia approvata per il trattamento della sindrome di Sanfilippo tipo A nei bambini

** La sindrome di Sanfilippo tipo A è una malattia genetica che danneggia progressivamente il cervello e il sistema nervoso

** RARE ha fissato il prezzo consigliato negli Stati Uniti per Fayuvi a 3,95 milioni di dollari; questa terapia una tantum per una rara e letale malattia infantile diventa così uno dei farmaci più costosi al mondo

** Abeona Therapeutics (ABEO.O) ha concesso in licenza Fayuvi a Ultragenyx nel 2022, conferendo a quest'ultima i diritti globali di sviluppo e commercializzazione del trattamento

** Le azioni ABEO sono salite del 3,5% nel pre-market

** ABEO ha diritto a ricevere pagamenti di milestone commerciali specifici e royalty legati alle future vendite del prodotto

** Alla chiusura dell'ultima sessione, le azioni RARE hanno registrato un calo di circa il 37% dall'inizio dell'anno

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