Takeda (TAK.US) Orexin approvato dalla FDA negli Stati Uniti per il trattamento della narcolessia di tipo 1

Secondo quanto riportato da Zhihu Finance APP, il 5 agosto, ora locale, la FDA ha annunciato che Oveporexton (nome commerciale: 奥普雷顿片) di Takeda (TAK.US) ha ottenuto l'approvazione della FDA negli Stati Uniti per il trattamento della narcolessia di tipo 1 (NT1). In precedenza, questo prodotto aveva ottenuto la designazione di terapia innovativa e la revisione prioritaria da parte della FDA. A luglio di quest'anno, Oveporexton era già stato approvato in Cina.

Secondo il comunicato stampa, questo è il primo farmaco approvato per il trattamento della narcolessia di tipo 1, in grado di alleviare tutti i sintomi della malattia ed è anche il primo farmaco che agisce mirando direttamente alla perdita del segnale dell'orexina, causa di questa patologia.

La narcolessia è una rara e cronica malattia neurologica caratterizzata da una difficoltà nel mantenere il ciclo sonno-veglia. I principali sintomi clinici sono eccessiva sonnolenza diurna (EDS) incontrollabile, cataplessia e altri fenomeni legati al sonno REM (come la paralisi del sonno e le allucinazioni all'addormentamento). La narcolessia di tipo 1, nota anche come narcolessia con cataplessia, è causata dalla perdita massiccia di neuroni orexinergici nell'area laterale dell'ipotalamo, che porta a una significativa riduzione della produzione di orexina da parte di questi neuroni, con manifestazioni cliniche di eccessiva sonnolenza diurna associata a episodi di cataplessia.

Oveporexton (TAK-861, precedentemente noto come 奥博雷通) è un agonista selettivo orale del recettore dell'orexina 2 (OX2R). Può stimolare selettivamente OX2R per ripristinare l'attività dei neurotrasmettitori a valle che viene persa quando i livelli endogeni di orexina sono ridotti, affrontando così il problema della carenza di orexina sottostante la narcolessia di tipo 1.