Morgan Stanley langsung mencakup delapan perusahaan bioteknologi! PTC Therapeutics (PTCT.US), Belite Bio (BLTE.US) mendapat perhatian positif, menyebutkan beberapa obat potensial yang menjanjikan.

Aplikasi Keuangan Zhihui telah mendapatkan informasi bahwa Morgan Stanley baru-baru ini merilis laporan riset yang untuk pertama kalinya mencakup delapan perusahaan bioteknologi, dengan bisnis yang bergerak di bidang penyakit langka, oftalmologi, penyakit paru-paru, dan gangguan neuropsikiatri. Bank ini secara khusus optimis terhadap potensi pertumbuhan PTC Therapeutics (PTCT.US) yang dipacu oleh Sephience, serta peluang Belite Bio (BLTE.US) untuk menjadi terapi pertama yang disetujui dan dipasarkan untuk penyakit Stargardt tipe 1. Sementara itu, bank ini juga memantau peluang pasar Trevi Therapeutics (TRVI.US) di bidang batuk kronis, serta potensi COMPASS Pathways (CMPS.US) untuk memasuki fase komersialisasi pada tahun 2027.

PTC Therapeutics — “Tambah” rating, target harga USD 104

Morgan Stanley menilai obat oral untuk fenilketonuria (PKU) yang dikembangkan oleh PTC Therapeutics, Sephience, telah mencatat penjualan tahunan lebih dari USD 600 juta hanya dalam satu tahun sejak diluncurkan, dan pendapatan puncak di masa depan diperkirakan dapat mencapai sekitar USD 1,7 miliar. Ditambah dengan kas dan setara kas sekitar USD 2,2 miliar hingga 30 Juni 2026, bahkan tanpa memberikan nilai pada pipeline riset dan pengembangan perusahaan, harga saham masih memiliki ruang untuk naik.

Saat ini, sekitar 100 pusat keunggulan pertama di Amerika Serikat telah sepenuhnya mulai meresepkan Sephience. Morgan Stanley berpendapat bahwa jumlah pasien baru bersih dan kepatuhan pasien dalam menggunakan obat merupakan kunci perdebatan pasar. Untuk laporan laba kuartal ketiga yang diumumkan pada 29 Oktober, jika jumlah pasien baru bersih sama dengan 403 pada kuartal kedua dan perusahaan meningkatkan proyeksi pendapatan produknya untuk tahun fiskal 2026, bank akan mengganggap hasil ini sesuai dengan ekspektasi dasar. Bank memperkirakan pendapatan Sephience pada tahun fiskal 2026 sebesar USD 955 juta, lebih tinggi dari proyeksi perusahaan saat ini sebesar USD 850 juta hingga USD 950 juta.

Morgan Stanley hanya memberikan penilaian moderat untuk pipeline riset dan pengembangan perusahaan. Selain bisnis yang sudah dipasarkan, katalis potensial termasuk: komunikasi dengan FDA terkait votoplam pada paruh kedua 2026, peluncuran studi PROVE-FA, dan pengajuan izin produk biologi (BLA) untuk ST-920 yang diperkirakan diselesaikan pada kuartal keempat 2026.

Belite Bio — “Tambah” rating, target harga USD 206

Morgan Stanley berpendapat bahwa tinlarebant berpotensi menjadi terapi pertama yang disetujui untuk pengobatan penyakit Stargardt tipe 1 (STGD1), dengan tanggal PDUFA target pada 12 Februari 2027. Hal ini didasarkan pada hasil uji klinis fase III DRAGON yang menunjukkan perlambatan laju pertumbuhan lesi sebesar 35,7% (p=0,0033), serta profil keamanan yang baik sesuai dengan mekanisme aksinya.

Meskipun persetujuan mungkin hanya bergantung pada satu uji klinis fase III, bank percaya bahwa bukti tambahan dalam uji DRAGON — termasuk data mata kontralateral, indikator DAF dan qAF — dapat memberikan dukungan lebih lanjut. Selain itu, deskripsi manajemen terhadap umpan balik FDA juga cenderung positif. Bank memperkirakan FDA tidak akan meminta data dari uji DRAGON II.

Morgan Stanley menilai ada beberapa peluang pasar kelas blockbuster di bidang STGD1, dengan pendapatan puncak yang disesuaikan risiko sekitar USD 3 miliar. Saat ini, sekitar 20.000 pasien di Amerika Serikat telah didiagnosis secara klinis. Perbedaan harga akhir dibandingkan biaya pengadaan grosir (WAC) dengan asumsi USD 300.000 dari bank juga dapat membawa potensi kenaikan tambahan.

Pada paruh pertama 2027, data interim uji PHOENIX untuk atrofi geografis (GA) akan diumumkan. Bank memberikan probabilitas keberhasilan (PoS) 40% pada proyek ini, yang hasilnya dapat memberikan potensi upside di luar bisnis STGD1.

Trevi Therapeutics — “Tambah” rating, target harga USD 23

Morgan Stanley berpendapat bahwa Haduvio, dengan mekanisme agonis reseptor μ-opioid campuran/antagonis reseptor κ-opioid, menjadikan Trevi Therapeutics berpeluang menjadi penyedia terapi batuk kronis pertama yang disetujui FDA. Bank menilai ada peluang pasar blockbuster dengan risiko relatif rendah di bidang batuk terkait fibrosis paru idiopatik (IPF), dan peluang ini tidak bergantung pada bisnis refractory chronic cough (RCC). Uji LAKE fase IIb untuk RCC berpotensi membuka beberapa peluang pasar blockbuster tambahan.

Morgan Stanley menilai dalam uji fase III OCEAN-2 (data diharapkan pada paruh kedua 2027), jika frekuensi batuk 24 jam turun setidaknya sekitar 30% dibandingkan kelompok plasebo, dengan hasil laporan pasien (PRO) yang mendukung dan tingkat penghentian yang mirip dengan plasebo, maka hasil tersebut sesuai dengan ekspektasi dasar. Penilaian ini selaras dengan asumsi desain power statistik uji, dan juga konsisten dengan penurunan 36,5% yang diamati pada kelompok dosis 54 mg dua kali sehari (BID) pada uji fase III CORAL.

Sebelum data diumumkan, reevaluasi ukuran sampel uji LAKE untuk indikasi RCC (dijadwalkan kuartal keempat 2026) dan kesepakatan dengan FDA mengenai indikasi penyakit paru interstisial non-IPF (ILD) (dijadwalkan paruh kedua 2026) merupakan peristiwa penting yang perlu diperhatikan. Data uji OCEAN-1 diharapkan diumumkan pada paruh pertama 2028 dan akan memberikan hasil evaluasi keberlanjutan efikasi selama 24 minggu.

Compass Pathways — “Tambah” rating, target harga USD 18

Morgan Stanley berpendapat bahawa COMP360 berpeluang menjadi terapi psikedelik klasik pertama yang disetujui. Permohonan NDA rolling untuk gangguan depresi resisten terhadap pengobatan (TRD) diharapkan akan selesai pada kuartal keempat 2026, sedangkan sertifikat tinjauan prioritas nasional (CNPV) mendukung persetujuan pada paruh pertama 2027.

Pengajuan kali ini didasarkan pada dua studi fase III yang positif: Uji COMP005 menunjukkan bahwa setelah satu kali pemberian, skor MADRS pasien 3,6 poin lebih rendah dari kelompok plasebo; Uji COMP006 menunjukkan setelah dua kali pemberian, skor 3,8 poin lebih rendah daripada kelompok kontrol aktif 1 mg; nilai p dari kedua studi kurang dari 0,001. Terapi ini juga memiliki tolerabilitas yang baik dan tidak ada ketidakseimbangan tingkat kejadian kecenderungan bunuh diri yang bermakna secara klinis.

Mengingat terapi ini membutuhkan sekitar 6 jam pengawasan dan peluncurannya membutuhkan perubahan klasifikasi pengawasan oleh DEA AS, pelaksanaan peluncuran masih menjadi perdebatan pasar. Namun, Morgan Stanley yakin bahwa jaringan sekitar 8.000 pusat perawatan Spravato, kode CPT terapi psikedelik yang khusus ditetapkan, serta strategi kehati-hatian manajemen — yaitu “lambat agar bisa melaju kencang” (go slow to go fast) — semuanya mendukung proses komersialisasi. Bank memperkirakan pendapatan akan tumbuh secara bertahap pada paruh kedua 2027, bukan melonjak tajam pada awal peluncuran.

Morgan Stanley berpendapat bahwa bidang TRD memiliki peluang pasar kelas blockbuster, dengan penjualan puncak yang disesuaikan risiko di AS sebesar sekitar USD 1,3 miliar. Ada sekitar 4 juta pasien TRD di AS, dan Spravato saat ini hanya menjangkau sekitar 100.000 pasien. Manajemen memperkirakan setiap pasien menerima terapi sekitar 2 hingga 4 kali per tahun, lebih tinggi dari asumsi bank yaitu sekitar 1,75 kali, yang juga dapat membawa potensi tambahan.

Uji COMP202 fase IIb/III untuk gangguan stres pascatrauma (PTSD) tidak dimasukkan dalam skenario penilaian dasar bank, tetapi berpotensi memberikan ruang kenaikan tambahan di luar bisnis TRD.

4D Molecular Therapeutics (FDMT.US) — “Setara dengan pasar” rating, target harga dasar USD 7–16

Morgan Stanley menilai bahwa 4D-150 melalui injeksi intravitreal satu kali dapat secara signifikan mengurangi beban injeksi obat anti-VEGF. Frekuensi injeksi tinggi merupakan salah satu alasan hasil terapi ini kurang optimal di dunia nyata, dan 4D-150 tidak harus lebih efektif untuk dapat meningkatkan hasil terapi pasien. Namun, bank menilai durabilitas efikasi lebih dari satu tahun dan skema pengurangan steroid selama 20 minggu adalah faktor kunci untuk menentukan apakah terapi ini dapat diadopsi secara luas.

Morgan Stanley berpendapat dalam uji fase III 4FRONT-1 (data pada kuartal kedua 2027), jika visus terbaik yang terkoreksi (BCVA) dari 4D-150 tidak lebih buruk dari aflibercept 2 mg setiap 8 minggu (Q8W), dan selisih terkendali dalam batas non-inferioritas sekitar 4 huruf; tingkat inflamasi intraokular (IOI) setara dengan stud PRISM (sekitar 3%) dengan gejala ringan dan sementara; serta beban pengobatan turun lebih dari 70%-80%, maka hasil ini sesuai ekspektasi dasar.

Selain data uji, bank juga akan memantau uji fase III suravec, terapi injeksi subretina retina yang dikembangkan bersama AbbVie/Regenxbio (data pada kuartal keempat 2026), serta uji Ixo-vec ARTEMIS dari Eli Lilly (data pada kuartal pertama 2027).

Avalyn Pharma (AVLN.US) — “Tambah” rating, target harga USD 57

Morgan Stanley menilai, pemberian melalui inhalasi dapat mengatasi masalah tolerabilitas yang dihadapi Esbriet dan Ofev sebelumnya. Untuk AP01 dan AP02, bank percaya keduanya berpotensi menjadi produk kelas blockbuster, bahkan tanpa efikasi yang lebih baik dari terapi yang sudah ada.

Morgan Stanley menilai dalam uji MIST fase IIb (data pada paruh kedua 2027), jika terdapat perbedaan signifikan pada kapasitas vital paksa (FVC) paru dibandingkan plasebo, mencapai setidaknya sekitar 65 ml, dan tingkat penghentian terapi setara dengan plasebo, maka hasil dinilai sesuai ekspektasi dasar.

Selain data uji, hasil uji ALOFTPPF dari Bristol Myers Squibb (data pada awal 2027) dan eksekusi opsi dari PARI (diperkirakan sebelum 1 Januari 2028) adalah peristiwa penting untuk diperhatikan.

Regenxbio (RGNX.US) — “Tambah” rating, target harga USD 18

Morgan Stanley menilai Regenxbio memiliki dua pendorong nilai terapi gen dengan pemberian satu kali di fase akhir pengembangan: satu dikembangkan bersama AbbVie, suravec, ditujukan untuk AMD basah dan retinopati diabetik (DR); satu lagi adalah RGX-202 yang dimiliki penuh oleh perusahaan, untuk distrofi otot Duchenne (DMD).

Titik balik terpenting baru-baru ini adalah hasil uji utama untuk AMD basah. Sementara itu, karena ruang cakupan indikasi Elevidys makin menyempit, ranah DMD juga masih memberi peluang bagi terapi gen kedua. (SRPT dicakup oleh Mike Ulz.)

Morgan Stanley menilai jika kedua uji ATMOSPHERE dan ASCENT (data pada kuartal keempat 2026) menunjukkan visus terbaik yang terkoreksi (BCVA) memenuhi standar non-inferioritas, beban terapi turun setidaknya 50%, dan tidak ada IOI terkait obat, maka hasilnya memenuhi standar positif.

Pengajuan BLA rolling RGX-202 diperkirakan selesai pada kuartal pertama 2027, dan penetapan review FDA terhadap pengajuan merupakan peristiwa penting. Keduanya akan menentukan apakah perusahaan bisa mendapatkan persetujuan dipercepat pada paruh kedua 2027.

Risiko utama termasuk: munculnya sinyal keamanan terkait operasi atau inflamasi pada lebih dari 1.200 pasien di proyek fase III; FDA meminta data uji klinis terkontrol secara acak pada indikasi DMD; serta risiko pendanaan. Saat ini perusahaan memperkirakan kas cukup untuk mendukung operasi hingga kuartal keempat 2027 sebagai persiapan peluncuran potensial.

Kalaris Therapeutics (KLRS.US) — “Tambah” rating, target harga USD 14

Morgan Stanley menilai TH103 dengan desain pengikatan heparin berpotensi memberikan durabilitas terapi lebih lama dari terapi anti-VEGF saat ini. Mengingat harga saham saat ini hampir tidak mencerminkan nilai TH103, bank berpendapat sebelum data awal uji MAD fase Ib/II diumumkan pada paruh pertama 2027, rasio risiko dan imbal hasil saham ini menarik.

Keamanan adalah fokus perdebatan utama saat ini. Morgan Stanley berpendapat skenario dasar harus: batch terbaru TH103 hanya menyebabkan IOI ringan hingga sedang yang bersifat sementara; perbaikan visus dan struktur anatomi mata setara dengan terapi anti-VEGF yang disetujui; dan sebagian besar pasien memiliki interval pengobatan ulang minimal 16 minggu.

Selain data uji, bank juga akan memantau uji fase III suravec yang dikembangkan bersama AbbVie/REGENXBIO (data pada kuartal keempat 2026), serta uji fase III 4FRONT-1 untuk 4D-150 (data pada kuartal kedua 2027) sebagai acuan utama penilaian durabilitas terapi.

Mengingat perusahaan memperkirakan kas cukup hingga kuartal keempat 2027, sementara uji fase III dijadwalkan dimulai akhir 2027, kemungkinan perusahaan harus melakukan pendanaan sebelum memulai uji coba.