Version mise à jour : le Disc Medicine réussit son essai clinique de phase avancée, ouvrant la voie à l'approbation d'un comprimé contre l'« allergie au soleil »

Réécriture complète, ajout de commentaires d'analystes et d'informations de contexte

Padmanabhan Ananthan

Reuters, 19 octobre - Disc Medicine ( IRON.O ) a annoncé lundi que son comprimé expérimental, développé pour traiter une maladie rare, a permis aux patients de passer plus de temps au soleil sans douleur ; cette nouvelle a entraîné une hausse de 35 % de l'action de la société en séance matinale.

Le succès de cet essai clinique de phase avancée ouvre la voie à Disc pour soumettre à nouveau la demande d'homologation du bitopertin. Précédemment, la FDA américaine avait rejeté(link)la première demande concernant ce médicament plus tôt cette année. Disc prévoit de soumettre de nouvelles données d'ici la fin de l'année afin de soutenir une autorisation de mise sur le marché attendue vers la mi-2027.

À l'époque, la FDA avait souligné le manque de lien évident entre la diminution des niveaux de protoporphyrine chez les patients et leur tolérance au soleil.

Le bitopertin est en cours de développement pour traiter la protoporphyrie érythropoïétique (EPP), une maladie héréditaire du sang. Chez les patients atteints d'EPP, une substance appelée protoporphyrine IX (PPIX) s'accumule dans le sang, rendant la peau extrêmement sensible à la lumière du soleil et provoquant des réactions cutanées douloureuses lors de l'exposition.

"Nous estimons que l'ampleur et la cohérence des résultats principaux rendent la perspective d'approbation du médicament quasi certaine", a déclaré Danielle Brill, analyste chez Truist.

Dans cet essai clinique incluant 183 patients âgés de 12 ans et plus, le niveau de PPIX chez les patients recevant le bitopertin a diminué de 41,4 % par rapport au groupe placebo. Au sixième mois de traitement, leur temps d'activité sans douleur au soleil a augmenté de 12,2 heures par mois.

Le médicament a également réduit de manière significative la fréquence des réactions phototoxiques, c'est-à-dire des réactions cutanées douloureuses provoquées par la lumière.

"Ces résultats marquent une avancée scientifique majeure dans le domaine de l’EPP… Je pense qu’ils changeront définitivement l’orientation de la recherche pharmaceutique dans ce domaine", a déclaré le directeur général John Quisel lors d’une conférence téléphonique.

À ce jour, les patients atteints d’EPP gèrent principalement leur maladie en évitant l'exposition au soleil ou en utilisant l’implant « Scenesse » produit par Clinuvel Pharmaceutical (CUV.AX).

Les analystes de BMO estiment que les ventes maximales du bitopertin atteindront 1,7 milliard de dollars et prévoient que les premiers patients traités seront ceux bénéficiant d’un élargissement d’accès approuvé par la FDA.

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