Ionis déclare que l'essai de phase 3 FUSION montre qu'ulefnersen améliore la fonction et la survie dans la FUS-ALS
Bitget2026/09/22 12:11- Ionis a communiqué des résultats positifs de l'étude de phase 3 concernant l’ulefnersen chez les patients atteints de FUS-ALS, soutenant la possibilité d’un premier traitement génétique modificateur de la maladie.
- L'étude a montré de meilleurs résultats sur une mesure combinée de la fonction et de la survie par rapport au placebo, confirmant l'impact sur la progression de la maladie.
- Le profil de sécurité s'est révélé favorable, la plupart des événements indésirables étant décrits comme légers à modérés.
- Les résultats détaillés de l'essai seront présentés lors d’un futur congrès médical, avec une publication revue par les pairs prévue dans les mois à venir.
- Otsuka prévoit de solliciter des procédures d'évaluation accélérée auprès des autorités réglementaires, en commençant par des discussions avec la FDA et d'autres organismes mondiaux.
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