Morgan Stanley cubre de golpe ocho empresas de biotecnología: PTC Therapeutics (PTCT.US) y Belite Bio (BLTE.US) vistas con optimismo; destacan varios medicamentos potenciales de gran impacto.

Según informa la app argentina de noticias financieras Zhihui Finance, Morgan Stanley publicó recientemente un informe en el que por primera vez cubre a ocho compañías de biotecnología dedicadas a enfermedades raras, oftalmología, enfermedades pulmonares y neurología psiquiátrica. El banco destaca el potencial de crecimiento de PTC Therapeutics (PTCT.US) impulsado por Sephience, así como las oportunidades de Belite Bio (BLTE.US) para convertirse en la primera terapia aprobada para la enfermedad de Stargardt y el potencial para salir al mercado. Al mismo tiempo, también presta atención a las oportunidades de mercado de Trevi Therapeutics (TRVI.US) en el área de la tos crónica y el potencial de COMPASS Pathways (CMPS.US) de pasar a la fase de comercialización en 2027.

PTC Therapeutics – Calificación “Overweight”, precio objetivo de 104 dólares

Morgan Stanley considera que el medicamento oral para tratar la fenilcetonuria (PKU) desarrollado por PTC Therapeutics, Sephience, superó los 600 millones de dólares en ventas anualizadas en solo un año desde su lanzamiento, con la expectativa de alcanzar ingresos máximos de aproximadamente 1.700 millones en el futuro. Sumado a los cerca de 2.200 millones de dólares entre efectivo y equivalentes al 30 de junio de 2026, incluso sin asignar valor a la línea de investigación y desarrollo de la compañía, hay espacio para la apreciación de la acción.

Actualmente, los cerca de 100 centros de excelencia iniciales en Estados Unidos ya han comenzado a recetar Sephience. Morgan Stanley señala que el número neto de nuevos pacientes y la permanencia de los pacientes en tratamiento son cuestiones clave en el debate del mercado. De cara a los resultados del tercer trimestre a divulgarse el 29 de octubre, si el número neto de nuevos pacientes se mantiene en 403 como en el segundo trimestre y la compañía eleva su guía de ingresos para el año fiscal 2026, esto se consideraría un cumplimiento de las expectativas. El banco proyecta ingresos de 955 millones para Sephience en 2026, por encima de la guía actual de la empresa, que se sitúa entre 850 y 950 millones de dólares.

Morgan Stanley otorga solo una valoración moderada a la línea de investigación y desarrollo. Más allá del negocio comercializado, los catalizadores potenciales incluyen: conversaciones con la FDA sobre votoplam en el segundo semestre de 2026, inicio del estudio PROVE-FA y la presentación de la solicitud BLA de ST-920, prevista para el cuarto trimestre de 2026.

Belite Bio – Calificación “Overweight”, precio objetivo de 206 dólares

Morgan Stanley estima que tinlarebant podría convertirse en la primera terapia aprobada para tratar la enfermedad de Stargardt tipo 1 (STGD1), con una fecha objetivo de decisión PDUFA del 12 de febrero de 2027. Esto se basa en los resultados del ensayo fase III DRAGON, que demostró una reducción en la velocidad de crecimiento de las lesiones del 35,7% (p=0,0033) y un buen perfil de seguridad, coherente con su mecanismo de acción.

Si bien la aprobación podría basarse en un solo ensayo de fase III, el banco señala que otras evidencias en DRAGON —incluyendo datos del ojo contralateral, DAF y qAF— aportan respaldo adicional. Además, la administración ha descrito la postura de la FDA como positiva. Estiman que la FDA no solicitará datos del ensayo DRAGON II.

Morgan Stanley considera que el área de STGD1 ofrece múltiples oportunidades de mercado de gran potencial, con ventas máximas ajustadas por riesgo de unos 3.000 millones de dólares. Actualmente, hay unos 20.000 pacientes clínicamente diagnosticados en Estados Unidos. Las diferencias de precio final respecto al coste mayorista asumido de 300.000 dólares podrían otorgar espacio adicional de crecimiento.

En la primera mitad de 2027 se presentarán datos intermedios del ensayo PHOENIX, dirigido a atrofia geográfica (GA). El banco asigna un 40% de probabilidad de éxito (PoS) a este proyecto, cuyos resultados pueden sumarse al potencial más allá del negocio de STGD1.

Trevi Therapeutics – Calificación “Overweight”, precio objetivo de 23 dólares

Morgan Stanley opina que Haduvio, con su mecanismo dual como agonista del receptor μ-opioide y antagonista del receptor κ-opioide, sitúa a Trevi Therapeutics en posición de ser la primera empresa aprobada por la FDA para ofrecer terapia contra la tos crónica. El banco también considera que el segmento de tos asociada a fibrosis pulmonar idiopática (IPF) presenta una oportunidad significativa con riesgo relativamente bajo, sin depender del negocio de tos crónica refractaria (RCC). El ensayo LAKE de fase IIb en esta última área podría liberar varios mercados de alto potencial.

De cara al ensayo fase III OCEAN-2 (datos esperados en la segunda mitad de 2027), la expectativa básica es que, si la frecuencia de la tos en 24 horas se reduce al menos en un 30% en comparación con el placebo, los resultados informados por pacientes (PRO) avalan la eficacia y la tasa de abandonos es similar al placebo, el resultado sería satisfactorio. Esta previsión es consistente con el diseño del poder estadístico y la reducción del 36,5% observada en el grupo de 54mg BID (dos veces al día) en la fase III CORAL.

Antes de conocer los datos, serán eventos clave la reevaluación del tamaño muestral del ensayo LAKE (previsto para el cuarto trimestre de 2026) y el consenso con la FDA sobre la indicación de la enfermedad pulmonar intersticial no IPF (ILD), previsto para el segundo semestre de 2026. El ensayo OCEAN-1, programado para presentar datos en la primera mitad de 2028, evaluará la durabilidad de la eficacia durante 24 semanas.

Compass Pathways – Calificación “Overweight”, precio objetivo de 18 dólares

Morgan Stanley espera que COMP360 se convierta en la primera terapia clásica de tipo psicodélico en obtener aprobación. La solicitud de nuevo medicamento (NDA) con revisión progresiva para el tratamiento de la depresión resistente (TRD) se finalizaría en el cuarto trimestre de 2026; el certificado nacional de revisión prioritaria (CNPV) respalda la aprobación durante la primera mitad de 2027.

Esta solicitud se apoya en dos ensayos fase III positivos: el COMP005 mostró que, tras una única dosis, la puntuación en la escala Montgomery-Asberg para depresión (MADRS) fue 3,6 puntos menor que con placebo; el COMP006 demostró una diferencia de 3,8 puntos tras dos dosis en comparación con el grupo control de 1mg de principio activo; ambos con p<0,001. La terapia demostró buena tolerancia y no se observaron desequilibrios clínicamente preocupantes en la incidencia de ideaciones suicidas.

Dado que el tratamiento requiere unas seis horas de supervisión y será necesario que la DEA reclasifique el fármaco, la ejecución comercial es aún tema de debate. Sin embargo, Morgan Stanley considera que la red de unos 8.000 centros autorizados para tratar con Spravato, la codificación CPT específica para terapias psicodélicas y el enfoque prudente de la dirección —“despacio para avanzar rápido”— favorecen la comercialización. El banco prevé ingresos en aumento escalonado a partir del segundo semestre de 2027, en vez de un despegue inmediato tras el lanzamiento.

Estimaciones ajustadas por riesgo apuntan a un máximo de 1.300 millones de dólares en ventas en el área de TRD. En EE.UU. hay unos 4 millones de pacientes con TRD, pero solo cerca de 100.000 reciben tratamiento con Spravato. La empresa espera que cada paciente reciba entre dos y cuatro dosis al año, por encima de la media asumida de 1,75, lo que también pondría al alza el potencial comercial.

La investigación COMP202 de fase IIb/III para el trastorno de estrés postraumático (PTSD) no está incluida en la valoración base, pero podría sumar potencial adicional fuera del segmento TRD.

4D Molecular Therapeutics (FDMT.US) – Calificación “Igual al mercado”, rango objetivo básico de 7 a 16 dólares

Morgan Stanley considera que 4D-150, administrado por una sola inyección intravítrea, podría reducir drásticamente la carga de inyecciones de los medicamentos anti-VEGF. La alta frecuencia de inyecciones es una de las razones que limitan la eficacia real de estas terapias, por lo que 4D-150 podría mejorar los resultados para los pacientes sin necesidad de mostrar una eficacia superior. Sin embargo, el banco estima que la durabilidad de más de un año y el protocolo de reducción de esteroides de 20 semanas serán claves para la adopción generalizada.

Para el ensayo de fase III 4FRONT-1 (datos en el segundo trimestre de 2027), se espera que si la agudeza visual (BCVA) de 4D-150 es no inferior a la del aflibercept 2mg inyectado cada 8 semanas (Q8W), manteniéndose dentro del margen de no-inferioridad de cerca de 4 letras; si la incidencia de inflamación intraocular (IOI) coincide con el 3% del estudio PRISM y es leve y transitoria; y si la carga de tratamiento disminuye en más del 70%-80%, el resultado será satisfactorio.

Además de los datos de los ensayos, el banco estará atento a los resultados de la terapia subretiniana suravec desarrollada por AbbVie/Regenxbio (fase III, datos en el cuarto trimestre de 2026) y el estudio ARTEMIS de Ixo-vec de Eli Lilly (datos en primer trimestre de 2027).

Avalyn Pharma (AVLN.US) – Calificación “Overweight”, precio objetivo de 57 dólares

Morgan Stanley opina que la administración por inhalación podría superar los problemas de tolerancia de Esbriet y Ofev. Cree que tanto AP01 como AP02 tienen potencial para convertirse en productos de alto impacto y que no sería necesario mostrar una eficacia superior a las terapias actuales para lograrlo.

Si en el ensayo fase IIb MIST (datos en la segunda mitad de 2027), la capacidad vital forzada pulmonar (FVC) muestra una diferencia significativa, de al menos 65 ml respecto al placebo, y la tasa de abandonos es similar, el banco considerará los resultados acordes con lo esperado.

Otros eventos clave incluirán los resultados del ensayo ALOFTPPF de Bristol-Myers Squibb (datos a inicios de 2027) y el ejercicio de la opción de PARI (previsto antes del 1 de enero de 2028).

Regenxbio (RGNX.US) – Calificación “Overweight”, precio objetivo de 18 dólares

Según Morgan Stanley, Regenxbio tiene dos motores de valor en fase avanzada con terapias génicas de administración única: suravec, desarrollada junto a AbbVie y dirigida a la degeneración macular húmeda relacionada con la edad (humedad AMD) y retinopatía diabética (DR); y RGX-202, propiedad total de la compañía, enfocada en distrofia muscular de Duchenne (DMD).

El evento clave a corto plazo será la presentación de resultados del ensayo crítico en humedad AMD. Asimismo, con el etiquetado de Elevidys restringido, el área de distrofia muscular de Duchenne deja espacio para una segunda terapia génica (SRPT está bajo cobertura de Mike Ulz).

Morgan Stanley considera que si los ensayos ATMOSPHERE y ASCENT (datos previstos para el cuarto trimestre de 2026) muestran que la agudeza visual (BCVA) cumple la no inferioridad, la carga de tratamiento se reduce en al menos un 50% y no surgen señales de inflamación intraocular (IOI), esto se considerará un resultado positivo.

La presentación escalonada de la BLA de RGX-202 está prevista para el primer trimestre de 2027; la designación de la FDA para esta revisión también será clave para determinar si la empresa puede conseguir una aprobación acelerada en la segunda mitad de 2027.

Entre los principales riesgos se incluyen: señales de seguridad quirúrgicas o inflamatorias en el ensayo de fase III con más de 1.200 pacientes; exigencia de la FDA de datos de ensayos aleatorizados y controlados para la indicación de DMD, y riesgos financieros. Actualmente, la empresa prevé contar con efectivo hasta el cuarto trimestre de 2027 para preparar un eventual lanzamiento al mercado.

Kalaris Therapeutics (KLRS.US) – Calificación “Overweight”, precio objetivo de 14 dólares

Morgan Stanley piensa que el diseño de unión a heparina de TH103 podría darle mayor durabilidad que las actuales terapias anti-VEGF. Dado que la cotización actual apenas refleja el valor de TH103, la relación riesgo/beneficio resulta atractiva antes de los datos preliminares del estudio MAD de fase Ib/II en el primer semestre de 2027.

La seguridad es el tema central de debate. El banco asume que el lote más reciente de TH103 solo provocará inflamación intraocular (IOI) leve a moderada y transitoria; que la mejora en visión y anatomía ocular será comparable a la de terapias anti-VEGF aprobadas; y que un porcentaje significativo de pacientes pueda espaciar los tratamientos al menos 16 semanas.

Además de los datos, Morgan Stanley observará el ensayo fase III de suravec de AbbVie/REGENXBIO (datos en el cuarto trimestre de 2026) y el ensayo fase III 4FRONT-1 de 4D-150 (datos en el segundo trimestre de 2027) como referentes para evaluar la durabilidad de la eficacia.

Dado que la compañía prevé que su caja le permita operar hasta el cuarto trimestre de 2027 y que el ensayo fase III planea comenzar a fines de 2027, probablemente necesite financiación adicional antes de iniciar el estudio.