Versión actualizada: Disc Medicine logra éxito en la fase final del ensayo clínico, allanando el camino para la aprobación de píldoras contra la “alergia al sol”.

Artículo completamente reescrito, con análisis de expertos y datos contextuales añadidos.

Padmanabhan Ananthan

Reuters, 19 de octubre - Disc Medicine (IRON.O) informó el lunes que su medicamento experimental para tratar una enfermedad rara permitió a los pacientes pasar más tiempo bajo el sol sin dolor. Impulsada por esta noticia, las acciones de la compañía subieron un 35% en las primeras horas de negociación.

El éxito de este ensayo clínico de etapa avanzada allana el camino para que Disc vuelva a presentar la solicitud de bitopertin. Anteriormente, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) rechazó(link) la solicitud del medicamento a principios de este año. Disc planea presentar nuevos datos antes de fin de año para respaldar que el medicamento podría ser aprobado y salir al mercado hacia mediados de 2027.

En ese momento, la FDA señaló que no había una relación clara entre la reducción de los niveles de protoporfirina y la tolerancia a la luz solar de los pacientes.

Bitopertin está siendo desarrollado para tratar la protoporfiria eritropoyética (EPP), una enfermedad genética de la sangre en la que se acumula en el organismo una sustancia llamada protoporfirina IX (PPIX), lo que provoca una alta sensibilidad a la luz solar y dolorosas reacciones cutáneas al exponerse al sol.

“Creemos que la amplitud y coherencia de estos resultados principales hace que la aprobación del medicamento sea prácticamente inevitable”, dijo Danielle Brill, analista de Truist.

En este ensayo clínico participaron 183 pacientes de 12 años o más. Aquellos tratados con bitopertin presentaron una reducción del 41,4% en los niveles de PPIX en comparación al grupo placebo. En el sexto mes de tratamiento, el tiempo durante el cual podían realizar actividades bajo el sol sin dolor se incrementó en 12,2 horas por mes.

El medicamento también redujo notablemente la cantidad de reacciones de fototoxicidad, es decir, las reacciones cutáneas dolorosas provocadas por la luz.

“Estos resultados marcan un avance científico significativo en el campo de la EPP... Espero que estos hallazgos cambien de manera permanente el enfoque de desarrollo de medicamentos en este área”, dijo el CEO John Quisel en la teleconferencia.

Actualmente, los pacientes con EPP suelen controlar la enfermedad evitando la exposición al sol o utilizando el implante “Scenesse” producido por Clinuvel Pharmaceuticals CUV.AX.

Analistas de BMO estiman que las ventas máximas de bitopertin podrían alcanzar los 1,700 millones de dólares, y que los pacientes incluidos en el programa de acceso ampliado aprobado por la FDA serían los primeros en utilizar el medicamento.

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