Versión actualizada: El ensayo clínico avanzado de 1-Disc Medicine fue exitoso, allanando el camino para la aprobación del comprimido contra la “alergia al sol”.

Reescritura completa, con comentarios de analistas e información de contexto añadida.

Padmanabhan Ananthan

Reuters, 19 de octubre - Disc Medicine (IRON.O) anunció el lunes que su pastilla experimental, desarrollada para tratar una enfermedad rara, ayudó a los pacientes a pasar más tiempo bajo el sol sin dolor; tras conocerse la noticia, las acciones de la empresa se dispararon un 35% en las primeras operaciones bursátiles.

El éxito de este ensayo clínico en fase avanzada allana el camino para que Disc vuelva a presentar la solicitud de aprobación de bitopertin, después de que la Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos rechazara(link) la petición del medicamento a principios de este año. Disc prevé presentar nuevos datos antes de fin de año, con la expectativa de que el fármaco pueda ser aprobado y lanzado comercialmente hacia mediados de 2027.

En aquel entonces, la FDA señaló que no existía una relación clara entre la reducción de los niveles de protoporfirina en los pacientes y su tolerancia al sol.

Bitopertin está en desarrollo para el tratamiento de la protoporfiria eritropoyética (EPP), una enfermedad genética de la sangre en la que se acumula una sustancia denominada protoporfirina IX (PPIX), lo que provoca una sensibilidad extrema a la luz solar y reacciones cutáneas dolorosas al exponerse al sol.

“Creemos que la magnitud y la coherencia de estos resultados primarios hacen que la aprobación del medicamento esté prácticamente asegurada”, afirmó la analista de Truist, Danielle Brill.

En este ensayo clínico participaron 183 pacientes de 12 años o más, y aquellos que recibieron bitopertin experimentaron una reducción del 41,4% en los niveles de PPIX en comparación con el grupo placebo. Al sexto mes de tratamiento, su tiempo mensual de actividad indolora al sol aumentó en 12,2 horas.

El medicamento también redujo significativamente la frecuencia de reacciones fototóxicas, es decir, las reacciones cutáneas dolorosas inducidas por la luz.

“Estos resultados representan un avance científico considerable en el campo de la EPP... Espero que estos datos cambien de forma permanente el enfoque del desarrollo de fármacos en esta área”, declaró el CEO John Quisel en una conferencia telefónica.

Actualmente, los pacientes con EPP controlan la enfermedad principalmente evitando la exposición al sol o utilizando el implante “Scenesse” fabricado por Clinuvel Pharmaceuticals CUV.AX.

Los analistas de BMO estiman que el pico de ventas de bitopertin alcanzará los 1,7 mil millones de dólares y prevén que los pacientes que ya reciben tratamiento mediante el programa de acceso ampliado de la FDA serán los primeros en adoptar este medicamento.

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