El medicamento para enfermedades raras de Disc Medicine tuvo éxito en los ensayos clínicos de fase avanzada.

Reuters, 19 de octubre - Disc Medicine (IRON.O) comunicó el lunes que su medicamento oral experimental para una enfermedad rara que provoca dolor intenso al exponerse a la luz solar alcanzó todos los objetivos primarios y secundarios en la fase avanzada del ensayo clínico, lo que hizo que el precio de sus acciones se disparara un 65% en las operaciones previas a mercado.

Detalles concretos a continuación:

• La compañía está probando bitopertin como tratamiento para la protoporfiria eritropoyética (EPP), un trastorno hematológico que hace que los pacientes sean extremadamente sensibles a la luz solar.

• Este trastorno provoca la acumulación de una sustancia llamada protoporfirina IX (PPIX) en la sangre, lo que causa una reacción dolorosa en la piel cuando los pacientes se exponen al sol.

• Anteriormente, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) denegó la aprobación del medicamento a principios de este año, argumentando que “no existe una relación clara entre la reducción de los niveles de protoporfirina en los pacientes y su tolerancia a la luz solar” (link).

• La compañía señaló que entre 183 pacientes de 12 años o más que tomaron bitopertin, los niveles de PPIX en sangre se redujeron en un 41,4% en comparación con los pacientes tratados con placebo.

• Disc Medicine informó que, en general, bitopertin fue bien tolerado y no se detectaron nuevos problemas de seguridad.

• Evitar la exposición solar permaneciendo en interiores y usando ropa protectora sigue siendo la principal forma de gestionar esta enfermedad.

• Actualmente, el único tratamiento aprobado para la EPP en Estados Unidos es un implante subcutáneo de hormona llamado Scenesse.

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