Capricor stürzt ab, nachdem das FDA-Gremium gegen die Duchenne-Herzkrankheitstherapie stimmt

Von Christy Santhosh

30. Juli (Reuters) - Die Aktien von Capricor Therapeutics CAPR.O fielen am Donnerstag im vorbörslichen Handel um fast 60%, nachdem das Expertengremium der US-FDA gegen die Wirksamkeitsdaten ihrer Zelltherapie für eine mit Duchenne-Muskeldystrophie zusammenhängende Herzkrankheit gestimmt hatte.

Am späten Mittwoch stimmte das Gremium mit neun zu drei gegen Deramiocel und folgte damit den Bedenken der FDA-Mitarbeitenden, dass das Unternehmen keinen ausreichenden Nachweis für die Wirksamkeit der Therapie erbracht habe, während zudem Veränderungen an wesentlichen Analysen nach Abschluss der Spätphasenstudie in Frage gestellt wurden.

„Basierend auf der negativen Position der FDA zum Versuch erwarten wir, dass sie wahrscheinlich einen weiteren Complete Response Letter herausgeben und Deramiocel nicht zulassen wird“, sagte Piper Sandler-Analyst Edward Tenthoff.

Die Capricor-Aktien sind bereits um mehr als 66% seit dem letzten Schlusskurs gefallen, nachdem die Food and Drug Administration in ihren Unterlagen vom Montag Bedenken zu dem Haupttherapiekandidaten des Unternehmens geäußert hatte. Das Unternehmen hatte einen Marktwert von rund 380 Millionen Dollar per Handelsschluss am Mittwoch.

Mitglieder des Gremiums, die gegen Deramiocel stimmten, verwiesen auf nicht überzeugende Belege für den kardiovaskulären Nutzen, fehlende Daten und Unsicherheiten darüber, ob das Maß für die Herzfunktion der Studie einen relevanten Patientennutzen widerspiegelt.

Sie sagten, eine größere, längere Studie mit anderen Endpunkten hätte klarere Nachweise dafür liefern können, ob die Therapie die Funktion erhält.

Cantor Fitzgerald-Analystin Kristen Kluska sagte, dass die FDA-Mitarbeitenden, die das Treffen leiteten, „während des gesamten Gesprächs äußerst negativ wirkten und mit der Einstellung in dieses Meeting gingen, den Antrag abzulehnen“.

Im vergangenen Jahr hatte die FDA die Zulassung der Therapie abgelehnt und zusätzliche Daten verlangt, nachdem sie mitgeteilt hatte, dass die Behandlung die Wirksamkeitsanforderungen nicht erfülle.

Obwohl die FDA nicht verpflichtet ist, den Rat ihrer externen Experten zu befolgen, berücksichtigt sie deren Empfehlungen bei Entscheidungen häufig. Die Behörde wird voraussichtlich bis zum 22. August über die Therapie entscheiden.

(Bericht von Christy Santhosh in Bengaluru; Redaktion: Leroy Leo)

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