Disc Medicine şirkətinin nadir xəstəliklər üçün dərmanı sonrakı mərhələ klinik sınaqlarında uğur qazandı

Reuters 19 oktyabr - Disc Medicine şirkəti (IRON.O) bazar ertəsi bildirib ki, günəş şüalarının səbəb olduğu şiddətli ağrı ilə müşahidə olunan nadir xəstəlik üçün hazırlanmış eksperimental ağız yolu ilə qəbul edilən dərman, klinik sınaqların son mərhələsində bütün əsas və əlavə göstəricilərə nail olub, şirkətin səhmlərinin qeyri-rəsmi ticarətdə 65% artmasına səbəb olub.

Ətraflı məlumat aşağıdadır:

• Şirkət bitopertin adlı dərmanı eritropoetik protoporfiriya (EPP) adlı, xəstənin günəşə qarşı həddindən artıq həssas olduğu qan xəstəliyinin müalicəsi kimi test edir

• Bu xəstəlik, protoporfirin IX (PPIX) adlı maddənin qanda toplanması ilə nəticələnir, xəstə günəş şüasına məruz qaldıqda ağrılı dəri reaksiyasına səbəb olur

• Əvvəllər ABŞ Qida və Dərman İdarəsi (FDA) bu dərmanı bu il əvvəllərində “xəstələrdə protoporfirin səviyyəsinin azalmasının günəşə qarşı dözümlülüklə aydın əlaqəsi olmaması” əsaslandırması ilə təsdiqləməkdən imtina edib (link)

• Şirkət bildirib ki, 12 yaş və yuxarı olan 183 bitopertin qəbul edən xəstənin qanında PPIX səviyyəsi plasebo qəbul edənlərlə müqayisədə 41.4% aşağı olub

• Disc Medicine qeyd edir ki, bitopertin ümumilikdə yaxşı qəbul edilir və yeni təhlükəsizlik problemi aşkarlanmayıb

• Günəş şüalarından qaçmaq üçün evdə qalmaq və qoruyucu geyimlər geyinmək, hələ də bu xəstəliyin idarə edilməsinin əsas yoludur

• Hal-hazırda ABŞ-da təsdiqlənmiş yeganə EPP müalicəsi Scenesse adlı dərialtı hormon implantıdır

(İngilis dilini ana dili olaraq istifadə etməyənlər üçün Reuters öz hesabatlarını avtomatik olaraq bir neçə digər dilə tərcümə edir. Avtomatik tərcümə səhvlərə səbəb ola bilər və lazım olan kontekst daxil edilməyə bilər. Reuters avtomatik tərcümənin dəqiqliyinə zəmanət vermir, bu tərcümə yalnız oxucuların rahatlığı üçün təmin edilir. Avtomatik tərcümədən istifadə səbəbilə yaranan hər hansı zərər və ya itkiyə görə Reuters heç bir məsuliyyət daşımır.)