نجحت شركة Disc Medicine في تحقيق نتائج إيجابية في التجارب السريرية المتقدمة لعلاج الأمراض النادرة.
路透社2026/10/19 12:11رويترز 19 أكتوبر - أعلنت شركة Disc Medicine (IRON.O) يوم الاثنين أن دواءها التجريبي الفموي لعلاج مرض نادر يؤدي إلى ألم شديد عند التعرض لأشعة الشمس، حقق جميع الأهداف الرئيسية والثانوية في التجارب السريرية المتقدمة، مما دفع سعر سهم الشركة للارتفاع بنسبة 65% في تداولات ما قبل السوق.
فيما يلي تفاصيل أكثر:
تقوم الشركة باختبار عقار بيتوبيرتين (bitopertin) كعلاج لمرض فقر الدم البرفيريني المولد للكريات الحمر (EPP)، وهو اضطراب دموي يجعل المرضى شديدي الحساسية لأشعة الشمس
هذا المرض يؤدي إلى تراكم مادة تُدعى برفيرين IX (PPIX) في الدم، وعند تعرض المرضى للشمس تحدث استجابة جلدية مؤلمة
في وقت سابق من هذا العام، رفضت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) الموافقة على الدواء بدعوى "عدم وجود علاقة واضحة بين انخفاض مستويات البرفيرين لدى المرضى وقدرتهم على تحمل أشعة الشمس" (link)
ذكرت الشركة أن 183 مريضاً تبلغ أعمارهم 12 عاماً فأكثر تناولوا بيتوبيرتين، وانخفضت مستويات PPIX في دمائهم بنسبة 41.4% مقارنة بمن تناولوا علاجاً وهمياً
أشارت Disc Medicine إلى أن بيتوبيرتين كان جيد التحمل بشكل عام ولم تظهر مشاكل سلامة جديدة
لا يزال تجنب أشعة الشمس من خلال البقاء في الداخل وارتداء ملابس واقية هو الطريقة الرئيسية لإدارة هذا المرض
حالياً، العلاج الوحيد المعتمد لـ EPP في الولايات المتحدة هو عبارة عن غرسة هرمونية تحت الجلد تُسمى Scenesse
(لتيسير وصول غير الناطقين بالإنجليزية، تقدم رويترز تقاريرها مترجمة تلقائياً إلى عدة لغات أخرى. ونظراً لأن الترجمة الآلية قد تتضمّن أخطاء أو تفتقر للسياق المطلوب، فإن رويترز لا تضمن دقة النص المترجم تلقائياً، ويُقدّم ذلك فقط لتسهيل القراءة. ولا تتحمل رويترز أي مسؤولية عن أي أضرار أو خسائر ناجمة عن استخدام خاصية الترجمة الآلية.)
إخلاء المسؤولية: يعكس محتوى هذه المقالة رأي المؤلف فقط ولا يمثل المنصة بأي صفة. لا يُقصد من هذه المقالة أن تكون بمثابة مرجع لاتخاذ قرارات الاستثمار.
You may also like
انخفضت ثقة بناة المنازل في الولايات المتحدة إلى أدنى مستوى لها منذ 14 عامًا متجاوزة التوقعات، مع تأثير مزدوج من ارتفاع أسعار الفائدة وضغوط التكاليف.
انخفض مؤشر حالة سوق الإسكان الذي تصدره الجمعية الوطنية لبناة المنازل في أمريكا (NAHB) وبنك Wells Fargo هذا الشهر بمقدار 3 نقاط ليصل إلى 29، وهو أدنى مستوى له منذ يونيو 2012، وأقل من التوقعات السوقية البالغة 31. وانخفض مؤشر المبيعات الفرعي إلى 33، وهو أيضاً أدنى مستوى خلال 14 عاماً؛ كما تراجع مؤشر توقعات المبيعات للأشهر الستة القادمة إلى أضعف مستوياته منذ نوفمبر 2022؛ في حين هبط مؤشر تدفق المشترين المحتملين إلى أدنى نقطة منذ بداية تفشي جائحة كورونا.
أسعار العملات المشفرة
المزيد
