تقرير UniQure (QURE) عن نتائج إيجابية للمرحلة الأولى/الثانية أ من بيانات AMT-191 لمرض Fabry، ويظهر نشاط إنزيمي مستدام
تُعتبر UniQure (ناسداك:QURE) واحدة من أكثر الأسهم منخفضة التكلفة الواعدة للشراء في الوقت الحالي. في 6 فبراير، أعلنت UniQure عن بيانات محدثة إيجابية من المرحلة الأولى/الثانية أ من تجربتها السريرية لعلاج AMT-191، وهو علاج جيني لمرض فابري. أظهر جميع المرضى الأحد عشر عبر ثلاث مستويات جرعات مختلفة زيادة في نشاط الإنزيم، حيث استمر المريض الذي تلقى العلاج لأطول فترة في الحفاظ على هذه المستويات العالية لأكثر من عام. ومن الجدير بالذكر أن مستويات الإنزيم كانت أعلى بكثير من المعدلات الطبيعية، مما يُظهر علاقة واضحة بين الجرعة المستلمة وكمية الإنزيم المُنتجة.
سمح العلاج لستة من أصل أحد عشر مريضًا بالتوقف عن علاجهم المعتاد باستبدال الإنزيم/ERT بعد استيفاء معايير سريرية محددة. حتى بعد التوقف عن ERT، حافظ المرضى على مستويات مستقرة من مادة lyso-Gb3، وهي المادة السامة التي تتراكم عادة في مرض فابري. يشير هذا إلى أن العلاج الجيني لمرة واحدة قد يكون بديلاً عن الحاجة إلى الحقن مدى الحياة كل أسبوعين لبعض المرضى.
بينما يُظهر العلاج وعدًا كبيرًا، أوقفت UniQure إعطاء جرعات جديدة في مجموعات الجرعات المتوسطة والعالية لتقييم بعض النتائج المتعلقة بالسلامة. فقد عانى مريضان في مجموعة الجرعة المتوسطة من ارتفاع مستويات إنزيمات الكبد والتي تم تصنيفها على أنها سمية محدودة بالجرعة، رغم أن كلاهما استجاب للعلاج بالكورتيزون. أما الأحداث الخطيرة الأخرى التي تم الإبلاغ عنها مسبقًا في مجموعة الجرعة العالية فشملت ألمًا في الصدر وسكتة دماغية، رغم أن بعضها تم تحديد أنه غير مرتبط بعقار الدراسة.
تقوم UniQure (ناسداك:QURE) بتطوير علاجات للمرضى الذين يعانون من أمراض نادرة وأمراض مدمرة أخرى في الولايات المتحدة.
إخلاء المسؤولية: يعكس محتوى هذه المقالة رأي المؤلف فقط ولا يمثل المنصة بأي صفة. لا يُقصد من هذه المقالة أن تكون بمثابة مرجع لاتخاذ قرارات الاستثمار.
You may also like
من وحدة العناية المركزة إلى قاعة الكاريوكي! السرد المتقلب للذكاء الاصطناعي يرهق المستثمرين
في غضون أسبوعين فقط، شهد مؤشر ناسداك 100 تقلبات حادة: حيث تبخرت قيمة سوقية قدرها 600 مليار دولار بسبب "نظرية تهديد الذكاء الاصطناعي"، ثم استعاد 3 تريليونات دولار بفضل الشعبية الكبيرة لمساعد Meta. ويعتقد المحللون أن معنويات السوق تتأرجح بشكل كبير بين الذعر والجشع، مما ينفصل عن الأساسيات. أدى هذا التقلب الحاد إلى انخفاض تقييم Nvidia إلى أدنى مستوى له منذ عشر سنوات، بينما ازدادت الخلافات بين المضاربين على الارتفاع والانخفاض، وأصبحت التقلبات العالية المدفوعة بالسرد حالة طبيعية دائمة للمستثمرين. من المقرر أن تعلن Micron عن نتائج أرباحها هذا الأسبوع، وبغض النظر عن النتائج، من المتوقع أن تظل تقلبات معنويات السوق حادة وصعبة التهدئة.
توقعات الأسبوع: تقرير أرباح Micron (MU.US) يختبر قوة بنية الذكاء الاصطناعي، لقاء OpenAI مع البيت الأبيض حول الذكاء الاصطناعي، بيانات PCE والوظائف تحدد معدل الفائدة في أكتوبر
في هذا الأسبوع، ستتحول الأنظار في السوق من السياسة وإطلاق المنتجات إلى التقارير المالية والبيانات الاقتصادية الكلية.
عائدات السندات الأمريكية لأجل 10 سنوات فوق 5% لم تتمكن من كبح موجة الاستثمارات في الذكاء الاصطناعي، فهل يكون الانعكاس في منحنى العائد هو "خط القتل" الحقيقي للذكاء الاصطناعي؟
سوق السندات بدأ يرسل إشارات تحذيرية للاقتصاد، مما يدل على أن سلسلة رفع أسعار الفائدة من قبل البنك المركزي الأمريكي ستبدأ بتغيير آراء السوق، وتجعل الناس أكثر قلقاً بشأن احتمال دخول الاقتصاد الأمريكي في حالة ركود.
أسعار العملات المشفرة
المزيد
