Bitget App
تداول بذكاء
شراء العملات المشفرةنظرة عامة على السوقالتداولالعقود الآجلةEarnAIمربعالمزيد
تلقت شركة Disc Medicine رسالة استجابة كاملة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن دواء Bitopertin لعلاج EPP

تلقت شركة Disc Medicine رسالة استجابة كاملة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن دواء Bitopertin لعلاج EPP

FinvizFinviz2026/02/13 20:11
عرض النسخة الأصلية
By:Finviz
  • أقرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بأن دراستي AURORA وBEACON قدمتا أدلة كافية على أن bitopertin يقلل بشكل كبير من PPIX، وأن هناك أساسًا ميكانيكيًا وبيولوجيًا قويًا يدعم استخدام مؤشر PPIX الحيوي في البروتوبورفيريا.
  • أشارت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إلى الحاجة لرؤية نتائج دراسة APOLLO الجارية من المرحلة الثالثة قبل اتخاذ القرار.
  • دراسة APOLLO الجارية من المرحلة الثالثة قد تكون الأساس للموافقة التقليدية؛ من المتوقع صدور البيانات الرئيسية في الربع الرابع من عام 2026

واترتاون، ماساتشوستس، 13 فبراير 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- أعلنت شركة Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON)، وهي شركة أدوية حيوية تركز على اكتشاف وتطوير وتسويق علاجات جديدة للمرضى الذين يعانون من أمراض الدم الخطيرة، أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) أصدرت اليوم رسالة استجابة كاملة (CRL) لطلب الدواء الجديد (NDA) لـ bitopertin كعلاج للمرضى المصابين بالبروتوبورفيريا الكريات الحمراء (EPP). يخضع bitopertin للمراجعة من أجل الموافقة المعجلة وكجزء من برنامج مفوض القسائم الوطنية للأولوية (CNPV).

تعتمد الموافقة المعجلة على (1) ما إذا كانت هناك أدلة على التأثير على نقطة النهاية البديلة المقترحة (% التغير في PPIX الخالي من المعادن في الدم الكامل) و (2) ما إذا كانت نقطة النهاية البديلة المقترحة، بما في ذلك حجم التغير، من المرجح بشكل معقول أن تتنبأ بفائدة سريرية. في النقطة الأولى، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أن دراستي AURORA وBEACON قدمتا أدلة كافية على أن bitopertin يقلل بشكل كبير من PPIX الخالي من المعادن في الدم الكامل. أما في النقطة الثانية، فبناءً على مراجعة نتائج AURORA وBEACON، خلصت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إلى أن التجارب لم تظهر دليلاً على وجود ارتباط بين نسبة التغير في PPIX ونقاط النهاية المرتبطة بالتعرض لأشعة الشمس كما تم قياسها في التجارب، على الرغم من الأساس الميكانيكي والبيولوجي القوي الذي يدعم استخدام مؤشر PPIX الحيوي في البروتوبورفيريا. أشارت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إلى أن نتائج دراسة APOLLO يمكن أن تكون دليلاً يدعم الموافقة التقليدية.

قال جون كويزل، J.D.، Ph.D.، رئيس Disc Medicine ومديرها التنفيذي: "نحن ملتزمون بإيصال bitopertin إلى المرضى، مدركين مدى أهمية هذا العلاج المحتمل المعدل للمرض لمجتمع EPP. رغم أن جهودنا للاستفادة من المسارات السريعة لإيصال bitopertin بسرعة للمرضى لم تؤت ثمارها، فإننا مستمرون في اتباع جميع السبل لدعم موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. ستؤخر رسالة الاستجابة الكاملة (CRL) الموافقة المحتملة على bitopertin، لكن لدينا ثقة في تجربة APOLLO الجارية، والتي نشهد حولها حماساً كبيراً من مجتمع EPP. ثقتنا في منتجنا وبرنامجنا توجه نهجنا، وسنواصل العمل عن كثب مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لدعم مراجعتهم."

تعتقد Disc أن القضية التي أثيرت يمكن معالجتها بسهولة، نظراً لأن دراسة APOLLO قد بدأت بالفعل مع توقع الحصول على البيانات الرئيسية في الربع الرابع. وتخطط Disc لطلب عقد اجتماع من النوع A لمراجعة نهجهم مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. في يناير، تم إجراء إعادة تقدير لحجم العينة في دراسة APOLLO بطريقة معماة ولم تكن هناك حاجة لإجراء أي تعديلات على حجم العينة بناءً على التحليل الإحصائي. كان هناك حماس كبير من المرضى والأطباء حول تجربة APOLLO، مما سمح لـ Disc بإكمال تسجيل المشاركين في مارس 2026، قبل عدة أشهر من المتوقع. بعد الانتهاء من دراسة APOLLO، ستقدم Disc رداً على رسالة الاستجابة الكاملة (CRL) وتتوقع قراراً محدثاً من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بحلول منتصف عام 2027. تمتلك Disc حوالي 791 مليون دولار في 31 ديسمبر 2025 من النقد غير المدقق والنقد المعادل والأوراق المالية القابلة للتداول، وتحافظ على توجيهاتها بتوفير التمويل حتى عام 2029.

ستستضيف Disc Medicine مكالمة للمستثمرين في الساعة 8 صباحًا بتوقيت شرق الولايات المتحدة يوم الثلاثاء، 17 فبراير

th
لمناقشة هذه النتيجة. يرجى التسجيل للحدث من خلال صفحة الفعاليات والعروض التقديمية على موقع Disc الإلكتروني ( ).

سيتم تضمين نسخة من رسالة الاستجابة الكاملة (CRL) في نموذج 8-K الذي سيتم تقديمه إلى لجنة الأوراق المالية والبورصات، والذي سيكون متاحًا على ir.discmedicine.com.

حول Bitopertin

Bitopertin هو مثبط تجريبي في المرحلة السريرية يُعطى عن طريق الفم لمُحمل الجلايسين 1 (GlyT1)، وهو مصمم لتعديل تخليق الهيم. GlyT1 هو ناقل غشائي يُعبَّر عنه في خلايا الدم الحمراء النامية ويُعتبر ضروريًا لتوفير كمية كافية من الجلايسين لتخليق الهيم ودعم تكوين كريات الدم الحمراء. تقوم Disc بتطوير bitopertin كعلاج محتمل لمجموعة من أمراض الدم بما في ذلك البورفيريات الكريات الحمراء، حيث يمكن أن يكون أول علاج معدل للمرض. تم دراسة bitopertin في عدة تجارب سريرية على مرضى EPP، بما في ذلك تجربة BEACON من المرحلة الثانية ذات التسمية المفتوحة، وتجربة AURORA من المرحلة الثانية مزدوجة التعمية والمضبوطة باستخدام الدواء الوهمي، وتجربة HELIOS ذات التمديد المفتوح، وتجربة APOLLO التأكيدية من المرحلة الثالثة مزدوجة التعمية والمضبوطة بالدواء الوهمي.

Bitopertin هو عامل تجريبي ولم تتم الموافقة عليه للاستخدام كعلاج في أي ولاية قضائية في جميع أنحاء العالم. حصلت Disc على الحقوق العالمية لـ bitopertin بموجب اتفاقية ترخيص مع Roche في مايو 2021.

حول Disc Medicine

Disc Medicine (NASDAQ:IRON) هي شركة أدوية حيوية تلتزم باكتشاف وتطوير وتسويق علاجات جديدة للمرضى الذين يعانون من أمراض الدم الخطيرة. نبني مجموعة من المرشحين العلاجيين المبتكرين، الذين يمكن أن يكونوا الأوائل من نوعهم، بهدف معالجة مجموعة واسعة من أمراض الدم من خلال استهداف المسارات البيولوجية الأساسية لبيولوجيا خلايا الدم الحمراء، وتحديدًا تخليق الهيم وتوازن الحديد. لمزيد من المعلومات، يرجى زيارة .

0
0

إخلاء المسؤولية: يعكس محتوى هذه المقالة رأي المؤلف فقط ولا يمثل المنصة بأي صفة. لا يُقصد من هذه المقالة أن تكون بمثابة مرجع لاتخاذ قرارات الاستثمار.

منصة PoolX: احتفظ بالعملات لتربح
ما يصل إلى 10% + معدل الفائدة السنوي. عزز أرباحك بزيادة رصيدك من العملات
احتفظ بالعملة الآن!

You may also like

نهاية الذكاء الاصطناعي ليست مجرد الكهرباء، بل فواتير الكهرباء أيضاً! مع تحول مراكز البيانات إلى محور انتخابي في الولايات المتحدة، تواجه استثمارات البنية التحتية للذكاء الاصطناعي "اختبار الضغط الانتخابي"

في عام 2026، ستصل نفقات مراكز البيانات، باعتبارها الدعامة الأساسية لصناعة الذكاء الاصطناعي، إلى مستوى قياسي جديد. ومع ذلك، تزايدت الأصوات المعارضة لمراكز البيانات هذا العام تزامناً مع موجة بناء البنية التحتية، حيث تطور هذا الموضوع من قضية محلية إلى قضية محورية في الانتخابات النصفية في نوفمبر.

智通财经2026/09/09 11:46
نهاية الذكاء الاصطناعي ليست مجرد الكهرباء، بل فواتير الكهرباء أيضاً! مع تحول مراكز البيانات إلى محور انتخابي في الولايات المتحدة، تواجه استثمارات البنية التحتية للذكاء الاصطناعي "اختبار الضغط الانتخابي"

من الذكاء الاصطناعي إلى الذهب وسندات الخزانة الأمريكية: كل شيء تقريبًا يتجه نحو أعلى مستوياته، والأسواق تستقبل "كل شيء في القمة"

تستمر توقعات الإنفاق الرأسمالي على الذكاء الاصطناعي وأرباح الشركات في الارتفاع، كما ترتفع أيضاً الطاقة والذهب وعوائد سندات الخزانة الأمريكية ومراكز السوق في نفس الوقت. يبدو ظاهرياً أن ذلك يمثل انتعاشاً شاملاً في النمو وتفضيلات المخاطرة؛ ولكن عندما تكون معدلات التضخم والفائدة والصفقات المكتظة جميعها في مستويات مرتفعة، تصبح المساحة المتاحة لتحمّل استمرار ازدهار الذكاء الاصطناعي في السوق أكثر ضيقاً.

华尔街见闻2026/09/09 11:16

يضغط ترامب على الاحتياطي الفيدرالي لخفض أسعار الفائدة، بينما قد يفعل وولش العكس: اجتماع الأسبوع المقبل يواجه "ثلاثة خيارات"

تعتقد كاتبة العمود في Bloomberg، كلوديا ساهام، أنه بينما يواصل ترامب الضغط من أجل خفض أسعار الفائدة، لا تزال معدلات التضخم أعلى بكثير من الهدف البالغ 2٪، وأصبح رفع أسعار الفائدة خيارًا مطروحًا من جديد، ما يضع واش في مواجهة قرار صعب الأسبوع المقبل. لدى الاحتياطي الفيدرالي ثلاث مسارات: رفع أسعار الفائدة دون دعم واش، مما قد يؤدي إلى خلافات داخلية نادرة؛ أو الحفاظ على الوضع الحالي، مما يثير الشكوك حول التدخل السياسي؛ أو أن يقود واش رفع أسعار الفائدة، ما قد يواجه ضغط البيت الأبيض ويؤكد على استقلالية السياسة.

华尔街见闻2026/09/09 11:16

جولدمان ساكس: تصنيف "شراء" لشركة Arista Networks (ANET.US)، والهدف السعري 225 دولارًا

أشارت Goldman Sachs إلى أن Arista Networks أكدت مجددًا توجيهاتها للإيرادات وهوامش الأرباح لعام 2026، ويرجع ذلك بشكل رئيسي إلى تحسن الرؤية في سلسلة التوريد، بالإضافة إلى دعم الطلب في مجالين استراتيجيين رئيسيين: البنية التحتية للذكاء الاصطناعي ونشر الشبكات في المؤسسات.

智通财经2026/09/09 09:41
جولدمان ساكس: تصنيف "شراء" لشركة Arista Networks (ANET.US)، والهدف السعري 225 دولارًا